巯嘌呤片(Mercaptopurin)作为抗代谢类抗肿瘤药，主要通过干扰嘌呤代谢抑制DNA合成，在急性白血病等血液系统肿瘤治疗中具有明确疗效。其治疗效果需结合具体适应症、用药方案及个体差异综合评估。

巯嘌呤片治疗效果

1、急性淋巴细胞白血病(ALL)

作为ALL维持治疗的核心药物，巯嘌呤片可显著延长缓解期。临床数据显示，规范维持治疗可使儿童ALL的5年无事件生存率达80%以上，成人ALL约40-60%。疗效与剂量强度、治疗持续时间密切相关。

2、慢性粒细胞白血病(CML)

在酪氨酸激酶抑制剂应用前，巯嘌呤片是CML慢性期的基础治疗药物之一。可控制白细胞计数，缓解脾肿大症状，但无法改变疾病自然病程。目前多作为二线或联合用药选择。

3、自身免疫性疾病

用于难治性克罗恩病、溃疡性结肠炎等免疫性疾病时，约60-70%患者可获得临床缓解。起效较慢，通常需要3-6个月才能评估疗效，需配合其他免疫抑制剂使用。

4、疗效影响因素

(1)TPMT基因多态性：酶活性缺陷者需大幅减量，否则易发生严重骨髓抑制。

(2)联合用药：与甲氨蝶呤联用可能增强疗效，但毒性也叠加。

(3)给药时机：晚间给药可能提高生物利用度。

(4)耐药性：长期使用可能因HGPRT酶活性降低导致耐药。