依利格鲁司(Cerdelga)如何使用

依利格鲁司(Cerdelga)是一种选择性葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，用于成人1型戈谢病(GD1)的长期治疗。其疗效与有效性高度依赖个体代谢状态及合并症情况，因此需严格遵循基于CYP2D6代谢表型的给药方案，并针对特殊人群调整剂量。

依利格鲁司(Cerdelga)如何使用

给药剂量与频率‌

(1)、广泛代谢型(EMs)‌：84mg口服，每日2次。

(2)、中间代谢型(IMs)‌：84mg口服，每日2次。

(3)、弱代谢型(PMs)‌：84mg口服，每日1次。

给药注意事项‌

(1)、整粒吞服‌：胶囊不可压碎、溶解或打开。

(2)、饮食影响‌：可与食物同服或空腹服用，但需避免葡萄柚及其制品(强CYP3A抑制剂)。

(3)、漏服处理‌：若错过剂量，下次按原计划时间服用，无需补服。

依利格鲁司(Cerdelga)剂量调整

合并用药时的调整‌

(1)、若联用强/中效CYP2D6或CYP3A抑制剂(如氟康唑、帕罗西汀)，需将剂量降至84mg每日1次。

(2)、禁用强CYP3A抑制剂(如酮康唑)，无需调整CYP2D6抑制剂剂量(因PMs缺乏CYP2D6活性)。

肝功能不全‌

(1)、中重度肝损伤禁用，轻度肝损伤者若联用CYP2D6抑制剂亦禁用。

(2)、任何程度肝损伤均禁用。

肾功能不全‌

(1)、终末期肾病(ESRD)需避免使用，轻中度无需调整。

(2)、任何程度肾损伤均避免使用。

依利格鲁司(Cerdelga)特殊人群用药

妊娠与哺乳期‌

(1)、妊娠女性‌：戈谢病未控制可能增加流产风险，需权衡治疗获益与潜在胎儿风险。动物实验显示高剂量可致胎儿骨骼畸形。

(2)、哺乳期‌：大鼠乳汁中药物浓度高于血浆，建议权衡哺乳必要性或暂停用药。

儿童与老年人‌

(1)、儿童‌：有效性未确立，不推荐使用。

(2)、老年人‌：临床数据有限，但未见明确年龄相关差异。

心脏疾病患者‌

避免用于已有QT间期延长、心力衰竭、心动过缓或使用IA/III类抗心律失常药的患者，因药物可能加重心律失常风险。