依利格鲁司(Cerdelga)是一种选择性葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂,用于成人1型戈谢病(GD1)的长期治疗。其疗效与有效性高度依赖个体代谢状态及合并症情况,因此需严格遵循基于CYP2D6代谢表型的给药方案,并针对特殊人群调整剂量。
依利格鲁司(Cerdelga)如何使用
给药剂量与频率
(1)、广泛代谢型(EMs):84mg口服,每日2次。
(2)、中间代谢型(IMs):84mg口服,每日1次。
(3)、弱代谢型(PMs):84mg口服,每日1次。
给药注意事项
(1)、整粒吞服:胶囊不可压碎、溶解或打开。
(2)、饮食影响:可与食物同服或空腹服用,但需避免葡萄柚及其制品(强CYP3A抑制剂)。
(3)、漏服处理:若错过剂量,下次按原计划时间服用,无需补服。
依利格鲁司(Cerdelga)剂量调整
合并用药时的调整
(1)、若联用强/中效CYP2D6或CYP3A抑制剂(如氟康唑、帕罗西汀),需将剂量降至84mg每日1次。
(2)、禁用强CYP3A抑制剂(如酮康唑),无需调整CYP2D6抑制剂剂量(因PMs缺乏CYP2D6活性)。
肝功能不全
(1)、中重度肝损伤禁用,轻度肝损伤者若联用CYP2D6抑制剂亦禁用。
(2)、任何程度肝损伤均禁用。
肾功能不全
(1)、终末期肾病(ESRD)需避免使用,轻中度无需调整。
(2)、任何程度肾损伤均避免使用。
依利格鲁司(Cerdelga)特殊人群用药
妊娠与哺乳期
(1)、妊娠女性:戈谢病未控制可能增加流产风险,需权衡治疗获益与潜在胎儿风险。动物实验显示高剂量可致胎儿骨骼畸形。
(2)、哺乳期:大鼠乳汁中药物浓度高于血浆,建议权衡哺乳必要性或暂停用药。
儿童与老年人
(1)、儿童:有效性未确立,不推荐使用。
(2)、老年人:临床数据有限,但未见明确年龄相关差异。
心脏疾病患者
避免用于已有QT间期延长、心力衰竭、心动过缓或使用IA/III类抗心律失常药的患者,因药物可能加重心律失常风险。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494

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