互联网药品信息服务资格证书
证书编号:(京)-非经营性-2020-0182
营业执照
证书编号:91110114MA00CTMCX6
本品适用于4-5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。
适用于治疗4至5岁患有杜氏肌肉营养不良症(DMD)且DMD基因出现确认突变的儿童患者。
本品剂量(mL)=患者体重(kg)x10
(1)使用本品会导致严重全身性免疫应答的风险增加,在感染患者中推迟本品的使用,直至感染消退。
(2)评估肝功能。
(3)获取血小板计数和肌钙蛋白-I水平。
(4)使用总结合抗体酶联免疫吸附试验(ELISA)测量基线抗AAVrh74抗体滴度,对AAVrh74载体的免疫应答可能会在使用本品后发生,因此为了降低与免疫应答相关的风险,应在输注前1天开始给予皮质类固醇。
(1)使用无菌技术制备本品。
(2)根据患者的体重验证所需的剂量。
(3)确认试剂盒中含有足够数量的药瓶。
(4)在悬浮液和容器允许的情况下,在给药前目视检查药物产品是否存在微粒物质和变色。
(5)从药瓶上取下塑料翻盖,并用消毒剂(如酒精)对橡胶塞进行消毒。
(1)通过外周静脉导管以单剂量静脉输注方式给药,考虑在静脉插入给药前对输注部位应用局部麻醉剂,建议插入备用导管:
①输注之前,以相同的输注速率冲洗静脉接入管路。
②以低于10ml/kg/小时的速度输注。
③请勿将本品作为静脉推注给药。
④请勿在同一静脉接入管路中与任何其他产品一起输注。
⑤ 在插入注射器后4小时内使用本品,如果4小时内未开始输注药物,则丢弃含有本品的注射器。
⑥输注完成后,用0.9%氯化钠注射液冲洗静脉接入管路。
常见的不良反应(发生率>5%)包括:呕吐和恶心、肝功能试验升高、发热和血小板减少。
在DMD基因外显子8或外显子9有任何缺失的患者中禁用。
在2°C至8°C下冷藏储存
4至5岁的儿童
考虑患者的疫苗接种状态,如果可能,应对患者进行所有符合当前免疫指南的最新免疫接种,接种应在皮质类固醇方案开始前至少4周完成。
冷藏下14天
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
本品是一种基于非复制型重组腺相关病毒血清型rh74(AAVrh74)的载体,含有在MHCK7启动子控制下的微营养不良蛋白转基因。
无菌、透明、无色的液体,可能有一些乳白色,并含有白色至灰白色颗粒
本品可能会导致肝酶(如谷氨酰转移酶、谷丙转氨酶)和总胆红素升高,通常在8周内出现,应在给药前进行肝酶试验,输注后的前3个月每周监测肝功能,如果有临床指征,则继续监测,直至结果无明显异常。
在DMD基因外显子8或外显子9缺失的患者中禁用本品,因为可能会导致严重免疫介导性肌炎反应的风险增加,如果患者出现任何无法解释的肌肉疼痛、压痛或无力增加的情况,包括吞咽困难、呼吸困难或垂体功能减退,建议其考虑额外的免疫调节治疗(如钙调神经磷酸酶抑制剂)。
输注后可能会导致急性严重心肌炎和肌钙蛋白-I升高,在输注前后第一个月每周监测肌钙蛋白-I。
在抗AAVrh74总结合抗体滴度(>1:400)升高的患者中,不建议使用本品。
(以上参考自美国药监局FDA最新药品说明书2023.06版)
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