本品是一种基于非复制型重组腺相关病毒血清型rh74(AAVrh74)的载体，含有在MHCK7启动子控制下的微营养不良蛋白转基因。

1.推荐剂量

本品剂量(mL)=患者体重(kg)x10

2.输注前说明

（1）使用本品会导致严重全身性免疫应答的风险增加，在感染患者中推迟本品的使用，直至感染消退。

（2）评估肝功能。

（3）获取血小板计数和肌钙蛋白-I水平。

（4）使用总结合抗体酶联免疫吸附试验(ELISA)测量基线抗AAVrh74抗体滴度，对AAVrh74载体的免疫应答可能会在使用本品后发生，因此为了降低与免疫应答相关的风险，应在输注前1天开始给予皮质类固醇。

3.输注前准备

（1）使用无菌技术制备本品。

（2）根据患者的体重验证所需的剂量。

（3）确认试剂盒中含有足够数量的药瓶。

（4）在悬浮液和容器允许的情况下，在给药前目视检查药物产品是否存在微粒物质和变色。

（5）从药瓶上取下塑料翻盖，并用消毒剂(如酒精)对橡胶塞进行消毒。

4.管理

（1）通过外周静脉导管以单剂量静脉输注方式给药，考虑在静脉插入给药前对输注部位应用局部麻醉剂，建议插入备用导管：

①输注之前，以相同的输注速率冲洗静脉接入管路。

②以低于10ml/kg/小时的速度输注。

③请勿将本品作为静脉推注给药。

④请勿在同一静脉接入管路中与任何其他产品一起输注。

⑤ 在插入注射器后4小时内使用本品，如果4小时内未开始输注药物，则丢弃含有本品的注射器。

⑥输注完成后，用0.9%氯化钠注射液冲洗静脉接入管路。

1.急性严重肝损伤

本品可能会导致肝酶(如谷氨酰转移酶、谷丙转氨酶)和总胆红素升高，通常在8周内出现，应在给药前进行肝酶试验，输注后的前3个月每周监测肝功能，如果有临床指征，则继续监测，直至结果无明显异常。

2.免疫介导性肌炎

在DMD基因外显子8或外显子9缺失的患者中禁用本品，因为可能会导致严重免疫介导性肌炎反应的风险增加，如果患者出现任何无法解释的肌肉疼痛、压痛或无力增加的情况，包括吞咽困难、呼吸困难或垂体功能减退，建议其考虑额外的免疫调节治疗(如钙调神经磷酸酶抑制剂)。

3.心肌炎

输注后可能会导致急性严重心肌炎和肌钙蛋白-I升高，在输注前后第一个月每周监测肌钙蛋白-I。

4.针对AAVrh74的已有免疫力

在抗AAVrh74总结合抗体滴度(>1:400)升高的患者中，不建议使用本品。

（以上参考自美国药监局FDA最新药品说明书2023.06版）