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Rx

ELEVIDYS

全部名称
delandistrogene moxeparvovec-rokl
适应症

适用于治疗4至5岁患有杜氏肌肉营养不良症(DMD)且DMD基因出现确认突变的儿童患者。

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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

温馨提示:

ELEVIDYS说明书
说明书仅供参考,请在医生与药师指导下购买和使用
商品名称
ELEVIDYS
通用名称
生产厂家
美国Sarepta Therapeutics
 适应症

适用于治疗4至5岁患有杜氏肌肉营养不良症(DMD)且DMD基因出现确认突变的儿童患者。

主要成分

本品是一种基于非复制型重组腺相关病毒血清型rh74(AAVrh74)的载体,含有在MHCK7启动子控制下的微营养不良蛋白转基因。

  剂型
注射剂
适应人群
  性状
无菌、透明、无色的液体,可能有一些乳白色,并含有白色至灰白色颗粒
用法用量

1.推荐剂量

本品剂量(mL)=患者体重(kg)x10

2.输注前说明

(1)使用本品会导致严重全身性免疫应答的风险增加,在感染患者中推迟本品的使用,直至感染消退。

(2)评估肝功能。

(3)获取血小板计数和肌钙蛋白-I水平。

(4)使用总结合抗体酶联免疫吸附试验(ELISA)测量基线抗AAVrh74抗体滴度,对AAVrh74载体的免疫应答可能会在使用本品后发生,因此为了降低与免疫应答相关的风险,应在输注前1天开始给予皮质类固醇。

3.输注前准备

(1)使用无菌技术制备本品。

(2)根据患者的体重验证所需的剂量。

(3)确认试剂盒中含有足够数量的药瓶。

(4)在悬浮液和容器允许的情况下,在给药前目视检查药物产品是否存在微粒物质和变色。

(5)从药瓶上取下塑料翻盖,并用消毒剂(如酒精)对橡胶塞进行消毒。

4.管理

(1)通过外周静脉导管以单剂量静脉输注方式给药,考虑在静脉插入给药前对输注部位应用局部麻醉剂,建议插入备用导管:

①输注之前,以相同的输注速率冲洗静脉接入管路。

②以低于10ml/kg/小时的速度输注。

③请勿将本品作为静脉推注给药。

④请勿在同一静脉接入管路中与任何其他产品一起输注。

⑤ 在插入注射器后4小时内使用本品,如果4小时内未开始输注药物,则丢弃含有本品的注射器。

⑥输注完成后,用0.9%氯化钠注射液冲洗静脉接入管路。

不良反应

常见的不良反应(发生率>5%)包括:呕吐和恶心、肝功能试验升高、发热和血小板减少。

注意事项

1.急性严重肝损伤

本品可能会导致肝酶(如谷氨酰转移酶、谷丙转氨酶)和总胆红素升高,通常在8周内出现,应在给药前进行肝酶试验,输注后的前3个月每周监测肝功能,如果有临床指征,则继续监测,直至结果无明显异常。

2.免疫介导性肌炎

在DMD基因外显子8或外显子9缺失的患者中禁用本品,因为可能会导致严重免疫介导性肌炎反应的风险增加,如果患者出现任何无法解释的肌肉疼痛、压痛或无力增加的情况,包括吞咽困难、呼吸困难或垂体功能减退,建议其考虑额外的免疫调节治疗(如钙调神经磷酸酶抑制剂)。

3.心肌炎

输注后可能会导致急性严重心肌炎和肌钙蛋白-I升高,在输注前后第一个月每周监测肌钙蛋白-I。

4.针对AAVrh74的已有免疫力

在抗AAVrh74总结合抗体滴度(>1:400)升高的患者中,不建议使用本品。

(以上参考自美国药监局FDA最新药品说明书2023.06版)

贮存方法
在2°C至8°C下冷藏储存
 有效期
冷藏下14天

免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表药队长立场,亦不代表药队长支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm。

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