Itvisma的用法用量

Itvisma为一次性鞘内给药的基因治疗制剂，仅限单次使用。给药前患者需完成全面评估，包括肝功能、凝血指标及抗AAV9抗体筛查，其用药需由专业医生进行操作，以免损伤自身健康。

1.关键给药信息

本品仅限单次鞘内注射给药，不得重复给药。

既往接受过Zolgensma(静脉给药的onasemnogene abeparvovec-xioi)治疗的患者不得再次使用Itvisma。

仅可由具备腰椎穿刺经验的医疗专业人员(如神经科医师或介入放射科医师)操作。

给药前须确认患者处于整体临床稳定状态，包括无活动性感染、营养及水合状态良好、呼吸功能稳定。

活动性或近期感染患者应推迟给药，直至感染完全缓解。

给药前应完成疫苗接种评估，并建议进行RSV季节性预防。

给药前必须评估肝功能(AST、ALT、胆红素、白蛋白、PT、APTT、INR)、血常规及血肌酐，并检测抗AAV9抗体滴度。

2.剂量

推荐剂量：1.2×10¹⁴vectorgenomes(vg)，单次给药。

糖皮质激素方案：

给药前24小时开始，口服泼尼松龙或等效糖皮质激素1mg/kg/日。给药后连续使用30天。

30天后：

若临床检查及肝功能(ALT、AST<2×ULN，胆红素正常)无异常，则在随后28天内逐步减量停药。

若肝功能异常持续存在，则继续维持1mg/kg/日，直至肝功能恢复正常后再逐步减量(可延长>28天)。

禁止突然停用糖皮质激素。

若对上述剂量反应不足，应及时会诊消化科或肝病专科，必要时调整剂量、延长疗程或改用静脉激素。

3.制备

无菌条件下操作。

冷藏解冻约4小时或室温解冻约1小时。

解冻后药液应为澄清至微浑浊、无色至浅白色、无可见颗粒。

禁止摇晃。

抽取3mL全量后立即使用，已抽取至注射器中的药液在2-8℃条件下最长可保存24小时(其中离冷时间≤5小时)，逾期弃用。

禁止再次冷冻。

4.给药

给药前通过腰穿抽取3mL脑脊液以预留注射空间。

经腰椎穿刺针1-2分钟内完成鞘内推注。

给药后建议头低位(Trendelenburg位)约15分钟，以促进药物分布。

按标准腰穿流程进行术后护理。

给药后监测

肝功能：给药后第1个月每周监测，激素减量期持续监测，随后每两周监测1个月。

血小板：给药后至少每周监测1个月，直至恢复基线水平。