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利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup) 信息
利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)
利司扑兰适用于经遗传检测确诊的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。治疗前应确认SMN1基因缺失或突变，并评估SMN2拷贝数。对于SMN2拷贝数1拷或大于等于5拷的患者，疗效和安全性尚未确定。
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