利司扑兰干糖浆，英文名称Evrysdi，是一种革命性的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物，通过独特的基因调控机制改善患者运动功能。是全球首个口服SMA治疗药物，它为患者提供了更为便捷的治疗选择。利司扑兰干糖浆尚未在中国上市，尚未进入中国医保。

利司扑兰干糖浆是什么药

利司扑兰干糖浆是一种创新的基因靶向治疗药物，为脊髓性肌萎缩症患者带来了新的治疗希望。了解其基本特性是合理使用这一突破性药物的前提。

药物基本信息

利司扑兰由日本中外制药株式会社研发，2020年8月获得美国FDA批准上市。每瓶2g干糖浆含60mg活性成分，配制后可得80ml澄清黄绿色溶液。该药物目前尚未在中国上市，国内尚无仿制药。

作用机制

利司扑兰是一种SMN2剪接修饰剂，通过调节SMN2基因的剪接过程，增加功能性SMN蛋白的产生。这种机制能够弥补SMN1基因缺陷导致的蛋白不足，从根本上改善SMA的病理过程。

适应症范围

适用于经基因检测确诊的5q型SMA患者，治疗年龄覆盖2个月以上的儿童至成人。对于SMN2拷贝数为1或≥5的患者，疗效和安全性数据有限，需谨慎评估。利司扑兰干糖浆以其独特的作用机制，为SMA治疗开辟了全新的途径。

利司扑兰干糖浆治疗效果

利司扑兰干糖浆在SMA治疗中展现出显著疗效，其治疗效果已通过多项临床研究验证。了解这些数据有助于建立合理的治疗预期。

运动功能改善

临床研究显示，1型SMA患儿治疗后获得运动里程碑进展。2型SMA患者治疗后CHOP-INTEND评分平均提高10-15分，运动功能明显改善。治疗12个月后，患者保持或改善运动功能。

长期疗效

持续治疗24个月以上的患者，运动功能改善保持稳定。部分患者甚至出现进行性改善，显示药物具有持久的疾病修饰作用。

利司扑兰干糖浆储存方法

正确的储存方式对维持利司扑兰干糖浆的稳定性和疗效十分重要。该药物对储存条件有特定要求，需严格遵循以下建议。

温度控制

未开封的干糖浆应在25℃以下室温保存。配制后的溶液需冷藏(2-8℃)，64天内使用完毕。避免冷冻或高温，极端温度可能破坏药物结构。如果您还有其他的疑问，还可点击免费在线咨询

避光防潮

药物应保存在原包装中，远离阳光直射。配制后建议使用不透明药瓶分装，减少光照影响。保持环境干燥，相对湿度不超过60%。

遵循正确的储存方法可以让利司扑兰干糖浆的药效稳定。