利司扑兰干糖浆(Risdiplam Dry Syrup)是一种创新的口服药物，专门用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。目前利司扑兰干糖浆尚未在国内上市，本文就利司扑兰干糖浆的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

利司扑兰干糖浆适用于经遗传检测确诊的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。治疗前应确认SMN1基因缺失或突变，并评估SMN2拷贝数。对于SMN2拷贝数1拷或大于等于5拷的患者，疗效和安全性尚未确定。

利司扑兰干糖浆

(二)用法用量

通常对于出生2个月以下的患者，每日一次饭后服用0.15mg/kg；2个月以上至2岁未满的患者，每日一次饭后服用0.2mg/kg；2岁以上患者，体重低于20kg者每日一次饭后服用0.25mg/kg；体重超过20kg者每日一次饭后服用5mg。

(三)适用人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，儿童以及老年患者在医生指导下用药。

(四)禁忌症

对利司扑兰干糖浆成分有过敏史的患者禁用。

(五)副作用

1、常见(≥3%)：上呼吸道感染、腹泻、口腔溃疡、皮疹、皮肤变色;

2、不明频度：视网膜色素沉着、视网膜血管障碍、酶指标异常。

(六)注意事项

1.用药前须知

需由熟悉SMA诊疗的医师处方使用；

早产儿及长期机械通气患者使用时需密切监测；

建议在确诊后尽早开始治疗。

2.服药指导

每日同一时间服用；

服用后如果呕吐，无需补服；

剂量调整需遵循医师建议；

口服干糖浆后建议用水清口，避免残留。

(七)治疗效果

利司扑兰可有效提高SMN蛋白水平，延缓SMA进展，改善运动功能，显著提升存活率和生活质量。

(八)药物相互作用

1.与CYP3A抑制剂(如伊曲康唑)合用略增AUC；

2.与CYP3A底物(如咪达唑仑)合用略增其血药浓度；

3.与奥美拉唑合用无显著影响；

4.可抑制OCT2、MATE1/2-K转运体(IC₅₀分别为8.72、0.15、0.09μmol/L)，注意潜在药物转运相关相互作用。

(九)储存条件

室温(不超过25℃)保存，干糖浆配制后冷藏(2-8℃)保存，建议在64日内使用；避光、避免高湿。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。