作为一种易于服用的干糖浆制剂，利司扑兰特别适合包括婴儿在内的各类患者群体使用。它的剂量根据患者的年龄和体重进行个性化调整。临床研究表明，利司扑兰能够显著增强患者的运动功能，并延长生存期，特别是在早期诊断并及时开始治疗的情况下效果尤为明显。

(一)适应症

利司扑兰干糖浆适用于经遗传检测确诊的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。治疗前应确认SMN1基因缺失或突变，并评估SMN2拷贝数。对于SMN2拷贝数1拷或大于等于5拷的患者，疗效和安全性尚未确定。

(二)推荐剂量

通常对于出生2个月以下的患者，每日一次饭后服用0.15mg/kg；2个月以上至2岁未满的患者，每日一次饭后服用0.2mg/kg；2岁以上患者，体重低于20kg者每日一次饭后服用0.25mg/kg；体重超过20kg者每日一次饭后服用5mg。

(三)适用人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，儿童以及老年患者在医生指导下用药。

(四)禁忌症

对利司扑兰干糖浆成分有过敏史的患者禁用。

(五)副作用

1、常见(≥3%)：上呼吸道感染、腹泻、口腔溃疡、皮疹、皮肤变色;

2、不明频度：视网膜色素沉着、视网膜血管障碍、酶指标异常。

(六)注意事项

1.用药前须知

2.服药指导

(七)药物相互作用

1.与CYP3A抑制剂(如伊曲康唑)合用略增AUC；

2.与CYP3A底物(如咪达唑仑)合用略增其血药浓度；

3.与奥美拉唑合用无显著影响；

4.可抑制OCT2、MATE1/2-K转运体(IC₅₀分别为8.72、0.15、0.09μmol/L)，注意潜在药物转运相关相互作用。

(八)储存条件

室温(不超过25℃)保存，干糖浆配制后冷藏(2-8℃)保存，建议在64日内使用；避光、避免高湿。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。