尼替西农胶囊为白色不透明硬胶囊，上印有黑色“NTBC”字样及“2mg”、“5mg”、“10mg”或“20mg”规格标识，表示每粒胶囊中尼替西农的实际含量。

最常见不良反应(发生率>1%)包括：酪氨酸水平升高、血小板减少症、白细胞减少症、结膜炎、角膜混浊、角膜炎、畏光、眼痛、睑缘炎、白内障、粒细胞减少症、鼻出血、瘙痒、剥脱性皮炎、皮肤干燥、斑丘疹及脱发。

其他发生率低于1%的不良反应包括死亡、癫痫发作、脑肿瘤、脑病、运动过度、发绀、腹痛、腹泻、内疹、胃肠道出血、黑便、肝酶升高、肝脏肿大、低血糖、败血症及支气管炎。

【孕妇】孕妇使用尼替西农的数据有限，尚不足以评估药物相关的不良发育风险。动物研究显示，器官发生期给药可致胎儿骨骼骨化不全、幼崽存活率下降及妊娠期延长。孕妇用药需权衡治疗获益与潜在风险。

【哺乳期女性】尚不明确尼替西农是否分泌入人乳及其对婴儿或泌乳的影响。动物研究表明药物可经乳汁排泄，致幼鼠眼部毒性及体重降低。应综合考虑母乳益处、母亲用药需求及对婴儿的潜在风险。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】尼替西农用于儿科HT-1患者的安全性和有效性已确立，需联合限制酪氨酸和苯丙氨酸饮食。证据来自一项纳入207例0–22岁患者的开放、非对照研究。

【老年人使用】临床研究未纳入≥65岁人群，亦无老年药代研究，用药应谨慎。

【肾功能损害】说明书中尚未明确。

【肝功能损害】说明书中尚未明确。

1.CYP2C9底物

2.OAT1/OAT3底物