尼替西农（Nitisinone）常见的副作用及缓解方式

尼替西农(Nitisinone)是治疗遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)的关键药物，需终身服药。

一、尼替西农的常见副作用

1.血液系统影响

部分患者可能出现白细胞减少(约3%)和血小板减少(约3%)，多为短暂性，通常不会引起感染或出血，但需定期监测血常规。

2.眼部症状

(1)与酪氨酸水平升高相关，可能出现结膜炎、角膜混浊、角膜炎、畏光、眼痛等。

(2)症状可持续数日至数年，严重时可能影响视力。

3.皮肤相关问题

(1)包括皮肤干燥、瘙痒、剥脱性皮炎、斑丘疹及脱发等。

(2)此外，若血浆酪氨酸水平长期过高(>500μmol/L)，可能在手掌和足底形成疼痛性过度角化斑块。

4.其他常见反应

(1)少数患者可能出现鼻出血、粒细胞减少。

(2)此外，HT-1本身所致的并发症风险(如肝肿瘤、肝衰竭、卟啉症危象)在治疗期间仍需警惕。

二、缓解副作用的方式方法

1.严格控制饮食以降低酪氨酸水平

(1)所有眼部、皮肤及神经系统副作用多与高酪氨酸血症直接相关。

(2)核心对策是严格执行低酪氨酸、低苯丙氨酸饮食，将血浆酪氨酸浓度维持在500μmol/L以下。

(3)切勿为降低酪氨酸水平而自行调整尼替西农剂量。

2.定期监测与专科检查

(1)血液监测：定期复查血常规、肝功能、血浆酪氨酸及琥珀酰丙酮水平。

(2)眼科检查：治疗前及治疗期间应定期进行裂隙灯检查。一旦出现畏光、眼痛、红肿等症状，或酪氨酸水平超标，应立即复查。

(3)神经系统评估：若出现精神状态、行为或发育方面的突然变化，应及时就医检测酪氨酸水平。

3.针对特定症状的护理

(1)眼部不适：外出佩戴墨镜减少强光刺激。遵医嘱使用人工泪液或消炎眼药水，不可自行用药。

(2)皮肤问题：加强皮肤保湿，使用温和的洗护用品。避免搔抓，穿着柔软舒适的鞋袜以减少足底摩擦。

(3)胃肠道反应：若因服用口服混悬液(甘油成分)出现头痛、胃部不适或腹泻，且单次剂量超过20mL，可咨询医生是否可换用胶囊剂型。

三、尼替西农的储存环境

1.胶囊的储存

(1)未开封时应冷藏保存于2°C至8°C(36°F至46°F)。

(2)为方便日常服用，患者可将当前服用的药瓶置于室温(不超过25°C或77°F)下，但最长不超过45天，逾期未用完必须丢弃。

2.口服混悬液的储存

(1)首次使用前：必须冷藏保存(2°C至8°C)，切勿冷冻，并保持药瓶直立。

(2)首次开瓶并插入适配器后：应转为室温保存(≤25°C)，并在瓶身标签上注明丢弃日期。开瓶后有效期仅为60天，到期后剩余药液必须丢弃，不可继续使用。

(3)日常操作：每次使用前需充分振摇，确保瓶底无颗粒残留。适配器一旦插入，直至药瓶丢弃前均不应取出。