普纳替尼(Iclusig)治疗效果怎么样

普纳替尼(Iclusig)是一种靶向BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗特定类型的白血病，其治疗效果显著但需权衡不良反应风险。

普纳替尼治疗效果

1、慢性髓性白血病(CML)

对既往治疗失败(包括伊马替尼耐药/不耐受)的慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解率约54%-56%，主要分子学缓解率约34%-40%。加速期患者总缓解率达55%，急变期患者达31%。

2、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)

复发/难治性Ph+ALL患者中，总缓解率约41%，其中完全缓解率达34%。中位缓解持续时间约3.2个月，部分患者可获得长期缓解。

3、T315I突变患者

对携带T315I突变的CML患者显示出独特优势，慢性期患者主要细胞遗传学缓解率达70%，急变期患者血液学缓解率达47%，填补了其他TKI无效的临床空白。

4、长期疗效数据

5年随访显示，慢性期CML患者总生存率约73%，无进展生存率约53%。获得主要分子学缓解的患者预后更佳，但需持续用药维持疗效。

5、耐药性管理

对多数BCR-ABL1激酶区突变(包括T315I)有效，但可能产生新的复合突变导致耐药。治疗期间需定期监测分子学反应，及时调整方案。