本品主要有效成分为美格鲁特

其化学结构式如下：

1.管理说明

（1）治疗应由在戈谢病管理方面专业的医生指导

（2）治疗1型戈谢病成人患者的推荐剂量是1粒100mg胶囊，每日三次，定期口服

（3）如果漏服一剂，应在下一个预定时间服用下一粒胶囊

（4）有些患者由于出现震颤或腹泻等不良反应，可能需要将剂量减少至100mg胶囊1粒，一天1次或2次

2.肾功能不全

（1）患者对于轻度肾功能损害(调整肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m²)的患者，开始治疗，剂量为100mg，每天两次

（2）中度肾功能损害患者(调整后的肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m²)，开始治疗，剂量为每天1粒100 mg胶囊

（3）不推荐用于严重肾功能损害(肌酐清除率30 mL/min/1.73 m²)的患者

1.周围神经病变

使用本品可能会出现周围神经病变，所有接受并本品治疗的患者应每隔大约6个月进行基线和重复神经学评估，出现周围神经病变症状(如疼痛、无力、麻木和刺痛)的患者应该仔细重新评估治疗的风险和获益，并可能考虑停止治疗

2.震颤

患者可能在治疗过程中出现震颤或已有震颤加重，这些震颤被描述为一种夸张的手部生理震颤，震颤通常在治疗的第一个月内开始，在许多情况下，治疗期间的1至3个月消退，如果震颤在减少剂量的几天内没有解决，减少剂量以改善震颤或停止治疗

3.腹泻和体重下降

（1）接受本品治疗的患者，腹泻和体重减轻是常见的不良反应，在治疗期间持续发生胃肠道事件的患者，以及对常规干预措施(如饮食改变)无反应的患者，应进行评估，以确定是否存在重大的潜在胃肠道疾病

（2）本品治疗严重胃肠道疾病(如炎症性肠病)患者的安全性尚未得到评估，只有在考虑了继续治疗的风险和益处后，才能使用本品继续治疗这些患者

4.血小板计数减少

在评估使用本品治疗除1型戈谢病以外的适应症的临床试验中，在一些患者中观察到血小板计数轻度减少，与出血无关，1型戈谢病患者推荐监测血小板计数，在1型戈谢病患者从酶替代治疗(ERT)切换到本品时，观察到血小板计数轻度减少，但与出血无关

（以上参考自FDA美国药监局英文说明书2020.12版）