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BMN270

是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法

  • 别名： valrox、valoctocogene roxaparvovec-rvox、ROCTAVIAN
  • 剂型： 注射剂
  • 规格： 8 mL
  • 厂家： 美国BioMarin
  • 准批文号： EU/1/22/1668/001
  • 有效期： 36个月
  • 上市时间： 2022年8月
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ROCTAVIAN适用于无因子VIII抑制剂史且无血清5型腺相关病毒(AAV5)抗体检测的成人患者的严重血友病A(先天性因子VIII缺乏症)的治疗