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适用于治疗儿科患者的门克斯病(Menkes disease)。该药通过皮下注射给药,旨在绕过门克斯病患者胃肠道吸收铜的功能障碍,提供生物可利用的铜。
供注射用的无菌、无防腐剂的蓝色冻干粉或饼块。
治疗前检测血清铜、铜蓝蛋白、电解质、肝肾功能及血常规。
推荐剂量:1岁以下婴儿1.45mg皮下注射每日2次;1岁至17岁以下儿童1.45mg每日1次。
治疗期间定期监测相关指标:前6个月每6周1次,随后18个月每3个月1次,此后每6个月1次。出现异常可减量、暂停或停药,恢复后加强监测。
无菌配制:回温后加入1mL 0.9%氯化钠,轻旋溶解,不得摇晃。配成2.9mg/mL蓝色澄清液,异常弃用。
每次皮下注射0.5mL,轮换部位。每瓶单次使用。漏服尽快补用,下次至少间隔6小时。
最常见(发生率≥7%)的不良反应包括:肺炎、病毒感染、细菌感染、真菌感染;呼吸衰竭、呼吸困难;癫痫发作;心动过速、低血压;呕吐、腹泻;发热、血容量不足;转氨酶升高、贫血;给药部位反应;出血、骨折。
发生率≥5%的严重不良反应包括:肺炎、脱水、癫痫发作、呼吸窘迫、呼吸道合胞病毒感染、心肺衰竭、上呼吸道感染、呼吸衰竭和呕吐。
长期使用组氨酸铜(Zycubo)可能导致铜蓄积,进而引发:药物性肾损伤(如肾小管毒性、肾小球损伤)、肝功能不全(如转氨酶升高、胆汁淤积)、血液学异常(如贫血、脾脏和骨髓功能异常)。
1.铜蓄积与毒性风险
2.药物性肾损伤
3.肝功能不全
4.血液学异常
【孕妇】尚无Zycubo用于孕妇的数据来评估其与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局的风险。未进行动物生殖研究。
【哺乳期女性】应考虑母乳喂养对发育和健康的益处,同时权衡母亲对Zycubo的临床需求以及Zycubo或母亲基础疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。
【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确提供相关信息。
【儿童使用】Zycubo治疗门克斯病的安全性和有效性已在儿科患者中得到确立。
【老年人使用】门克斯病是一种儿科疾病。Zycubo的临床试验未纳入65岁及以上的患者。
【肾功能损害】说明书中尚未明确提供针对肾功能损害患者的专门剂量调整指南。但鉴于铜蓄积可能引起肾毒性,肾功能损害患者使用时应极其谨慎,并加强监测。
【肝功能损害】说明书中尚未明确提供针对肝功能损害患者的专门剂量调整指南。但鉴于铜蓄积可能引起肝毒性,肝功能损害患者使用时应极其谨慎,并加强监测。
说明书中尚未明确列出任何禁忌症。
1.细胞色素P450酶
2.转运蛋白系统
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