重型再生障碍性贫血（SAA）简称“重型再障”，是一种可能由不同病因和机制导致的骨髓造血功能衰竭性疾病。重型再生障碍性贫血起病急，进展迅速，病情重，一般以感染、贫血和出血为主要临床表现。通常情况下会选择使用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）/抗淋巴细胞球蛋白（ALG）和环孢素A（CsA）的免疫抑制治疗，除此之外还会选择造血干细胞移植以及雄激素和造血生长因子（如粒细胞集落刺激因子、红细胞生成素）等进行治疗，那么艾曲波帕在治疗中扮演着什么角色呢？又发挥了什么作用呢？

什么是艾曲波帕？

艾曲波帕商品图

艾曲波帕是一种促凝血的药物，于2008年被美国FDA批准上市，其主要作用是治疗特发性血小板减少性紫癜（ITP），2014年经过多项临床研究证实被批准治疗重型再生障碍性贫血（AA），也是近30年来第一款被美国FDA批准应用于重型再生性障碍性贫血（AA）的治疗药物。它并不是一种激素药，而是一种可以促进骨髓中的血小板生成，从而达到预防和降低出血作用的药物。其作用原理一般是促进造血干细胞的增殖、分化，从而增加体内血小板的数量，缓解患者因血小板减少而带来的一系列不适症状。

艾曲波帕治疗重型再生障碍性的效果如何？

美国国立卫生研究院开展的一项研究中，招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者，患者通常需具备以下条件：

1、患者年龄≥12岁。

2、患者需诊断为重型再生障碍性贫血。

3、至少一个疗程以抗胸腺细胞球蛋白（ATG）为基础的治疗无效，且观察时间已经超过了6个月。

4、血小板＜30x10⁹L。

5、排除先天性造血衰竭。

用法用量为：初始剂量为50mg/天，若血小板计数增加不明显或者没有增加，则每2周增加25mg，最高剂量不超过150mg/天。

试验结果表明：43例患者中有17例患者有治疗反应，总治疗反应率为40%。

图1A总结了17名有疗效的患者在治疗初期时的反应，其中有1名患者达到三系反应，4名患者达到双系反应。图1B总结了在随访期间获得的最好的外周血象。

17例有疗效的患者中，继续服用艾曲波帕，大部分患者（14/17）仍然会存在持续有效的造血功能改善，其中有7例患者中性粒细胞、红细胞计数以及血小板计数都有了明显的增长。停药后仍有5例患者在很长一段时间内仍能保持较好的外周血细胞计数。

另一项名为SOAR的试验探讨了艾曲波帕联合环孢素A（CsA）治疗重型再生障碍性贫血的疗效，共纳入受试者54名，使用药物的中位时间为5.7个月，艾曲波帕的中位剂量为150mg/天，研究结果表明6个月的客观缓解率（ORR）为46.3%，25例在试验中受益的患者中，2例患者在治疗6个月时达到完全缓解（CR）。

艾曲波帕治疗重型再生障碍性贫血有什么优势？

通过上述试验，表明艾曲波帕在治疗重型再生障碍性贫血中有一定疗效，本品可以维持并刺激造血干细胞，增加血小板的增殖以及分化，同时还可以促进患者的免疫耐受性，使其有更好的抵抗力，此外有相关报道称艾曲波帕有清除铁的作用，因此对患者有一定好处。