替维诺福普阿尔法(Avlayah)药品概述
替维诺福普阿尔法(Avlayah)
Avlayah适用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型,MPSII)的神经系统表现。适用患者群体为:在出现严重神经功能损害之前,已开始治疗的、存在症状或尚未出现症状的、体重至少为5公斤的儿科患者。本品基于加速批准上市,该适应症的获批依据为Avlayah治疗患者脑脊液中硫酸乙酰肝素的降低水平。该适应症的后续正式批准可能取决于确证性临床试验中对临床获益的验证。使用限制:不推荐将Avlayah与其他用于治疗亨特综合征的酶替代疗法联合使用。
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