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Avlayah适用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型,MPSII)的神经系统表现。适用患者群体为:在出现严重神经功能损害之前,已开始治疗的、存在症状或尚未出现症状的、体重至少为5公斤的儿科患者。
本品基于加速批准上市,该适应症的获批依据为Avlayah治疗患者脑脊液中硫酸乙酰肝素的降低水平。该适应症的后续正式批准可能取决于确证性临床试验中对临床获益的验证。
使用限制:不推荐将Avlayah与其他用于治疗亨特综合征的酶替代疗法联合使用。
Avlayah为注射用无菌、不含防腐剂的白色至类白色冻干粉饼,装在单剂量西林瓶中。
必须在具备处理超敏反应(包括过敏性休克)专业知识的医疗人员监督下使用。治疗应在具备适当医疗监护和支持措施(包括可获取心肺复苏设备)的医疗机构中启动。治疗前可考虑使用抗组胺药、解热...【详情】
最常见(≥20%):输注相关反应、上呼吸道/耳部感染、发热、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻、皮疹、COVID-19、鼻塞/流涕、跌倒、头痛、皮肤擦伤、荨麻疹。
最需警惕:重度超敏反应(包括过敏性休克)、重度输注相关反应、贫血、膜性肾病(罕见)。
1.超敏反应(包括过敏性休克)
2.输注相关反应
3.贫血
4.膜性肾病
【孕妇】尚无关于妊娠期使用Avlayah评估重大出生缺陷、流产等风险的可用数据。尚未进行动物胚胎-胎仔发育及围产期发育毒性研究。在一般美国人群中,重大出生缺陷和流产的估算背景风险分别为2%-4%和15%-20%。
【哺乳期女性】尚无关于Avlayah是否存在于人乳或动物乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量影响的数据。应综合考虑母乳喂养的发育和健康获益、母亲对Avlayah的临床需求,以及Avlayah或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。
【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。
【儿童使用】在加速批准下,已确立Avlayah用于体重至少5公斤、在出现严重神经功能损害前开始治疗的亨特综合征儿科患者的安全性和有效性。尚未确立在体重低于5公斤的儿科患者中的安全性和有效性。
【老年人使用】亨特综合征的临床试验未纳入65岁及以上的患者。
说明书中尚未明确。
说明书中尚未明确。
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