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多尼达洛森(Donidalorsen)
多尼达洛森(Donidalorsen)
多尼达洛森(Donidalorsen)
多尼达洛森(Donidalorsen)
Rx

多尼达洛森(Donidalorsen)

通用名称
多尼达洛森、Donidalorsen
商品名称
Dawnzera
适应症
适用于12岁及以上成年和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)发作的预防性治疗。
生产厂家
美国伊奥尼斯
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多尼达洛森(Donidalorsen)说明书
说明书仅供参考,请在医生与药师指导下购买和使用
通用名称
多尼达洛森、Donidalorsen
商品名称
Dawnzera
 适应症

适用于12岁及以上成年和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)发作的预防性治疗。

适应靶点
前激肽释放酶(Prekallikrein,PKK)mRNA
主要成分
多尼达洛森钠
  剂型
注射剂
  规格
80mg/0.8ml/支/盒
  性状

为无菌、不含防腐剂的澄清至微黄色溶液,装于单剂量自动注射笔中。每支自动注射笔可递送0.8mL溶液,含80mg多尼达洛森(相当于84mg多尼达洛森钠)。

用法用量

推荐剂量为每4周一次,皮下注射80mg。也可考虑每8周一次,皮下注射80mg的方案。若漏用一剂,应尽快补用。此后,应从最近一次给药...【详情】

不良反应

最常见的不良反应包括:注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染、腹部不适。

注射部位反应:包括红斑、变色、疼痛、瘙痒、硬结、瘀青、血肿、过敏、肿胀、反应和荨麻疹。

特定不良反应:超敏反应(包括过敏性休克)、血小板计数下降、肝酶升高。

注意事项

超敏反应(包括过敏性休克)风险

特殊人群用药

【孕妇】尚无关于孕妇使用的可用数据以评估重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的药物相关风险。临床建议告知医生妊娠情况。

【哺乳期女性】尚无人体数据。应综合考虑母乳喂养对婴儿发育和健康的益处、母亲的临床需求,以及药物或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】在12岁及以上儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。在12岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确立。

【老年人使用】无法确定老年患者反应是否与年轻成年患者存在差异。

【肾功能损害】对于轻度肾功能损害(估算肾小球滤过率≥60至<90mL/min/1.73m²)的患者,无需调整剂量。尚未在中度或重度肾功能损害或终末期肾病患者中进行研究。

【肝功能损害】对于轻度肝功能损害的患者,无需调整剂量。尚未在中度或重度肝功能损害患者中进行研究。不推荐中度或重度肝功能损害患者使用。

 禁忌症

禁用于对多尼达洛森或任何辅料有严重超敏反应史(包括过敏性休克)的患者。

药物相互作用

尚未对多尼达洛森进行正式的临床药物相互作用研究。

药物过量
说明书中尚未明确。
贮存方法
将自动注射笔在原包装盒中置于冰箱内(2°C至8°C)保存。如需在室温下储存,可在原包装盒中于不超过30°C的温度下保存,最长可达6周。若在室温下超过6周仍未使用,则应丢弃。切勿冷冻。避免受热。避免直接光照。
 有效期
24个月
药代动力学
吸收:皮下注射后,中位达峰时间约为2小时。稳态时,在最大推荐剂量(80mg每4周)下,暴露量呈超比例增加。 分布:皮下给药后,多尼达洛森主要分布于肝脏和肾皮质。中央室表观分布容积为69.8L,外周室为1840L。体外研究显示其与人体血浆蛋白高度结合(>98%)。 代谢:多尼达洛森的反义寡核苷酸部分预计在肝内被核酸内切酶和外切酶代谢为不同长度的短寡核苷酸片段。连接子部分通过水解、去磷酸化和后续氧化代谢形成无活性代谢物。 消除:在典型HAE患者中,多尼达洛森的终末血浆消除半衰期约为1个月。初始快速清除相(反映组织分布)的半衰期约为5小时。给药后24小时内,原形药物经尿液排泄的剂量占比小于1%。
参考资料: FDA说明书获批于2025年8月21日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219407
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