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沃拉诺森(Waylivra)适用于作为饮食的辅助治疗,用于治疗确诊为遗传性家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)且胰腺炎风险高的成年患者。
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沃拉诺森(Waylivra)适用于作为饮食的辅助治疗,用于治疗确诊为遗传性家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)且胰腺炎风险高的成年患者。
确诊为遗传性FCS且胰腺炎风险高的成年患者,对饮食和常规降甘油三酯治疗反应不足。
清澈、无色至微黄色溶液。
1.初始治疗
推荐起始剂量为285mg,溶于1.5ml溶液中,每周一次皮下注射,持续3个月。3个月后,剂量频率应减少至每2周一次285mg。
2.剂量调整
如果在3个月治疗后,血清甘油三酯降低<25%或未达到<22.6mmol/L,则应停止治疗。
6个月治疗后,如果血清甘油三酯降低不充分,可考虑增加剂量频率至每周一次285mg,但需在经验丰富的专家评估后,且血小板计数正常。
如果增加剂量后9个月仍未显著降低甘油三酯,则应重新调整剂量至每2周一次285mg。
3.给药时间
患者应在每周的同一天给药,根据医嘱确定给药频率。
如果漏服且在48小时内发现,应尽快补服;如果超过48小时,则跳过漏服剂量,按原计划注射下一剂。
1.一般副作用
血小板计数减少、注射部位反应。
2.严重副作用
白细胞减少、淋巴细胞减少、免疫性血小板减少性紫癜、糖尿病、头痛、头晕、震颤、结膜出血、视力模糊、呼吸困难、鼻出血、恶心、腹泻、呕吐、红斑、瘙痒、荨麻疹、肌痛、关节痛、血尿、蛋白尿、寒战、注射部位水肿。
1.血小板监测
治疗前及每两周监测一次血小板计数,若<140x10⁹/L需暂停治疗。
2.肝酶与肾功能
定期监测肝功能(ALT/AST)及尿液分析,严重异常时停药。
3.免疫反应
出现显著炎症反应时联系药品持有人进行抗体检测。
4.出血风险
合并使用抗凝剂或抗血小板药物时,需密切监测出血迹象。
【孕妇】无相关数据,动物研究未显示直接有害影响,建议妊娠期间避免使用。
【哺乳期女性】乳汁中沃拉诺森含量极低,但人类数据缺乏,应权衡哺乳益处与治疗风险。
【生殖潜力男性女性】无临床数据。
【儿童】安全性和有效性未确立。
【老年人】无需调整起始剂量,但65岁以上患者临床数据有限。
【肾功能损害】轻度至中度患者无需调整剂量,重度患者安全性和有效性未确立。
【肝功能损害】未研究,但因不通过CYP450代谢,可能无需调整剂量。
对活性物质沃拉诺森或任何辅料过敏。
慢性或不明原因的血小板减少症(血小板计数<140x10⁹/L)。
1.临床研究
未进行正式药物相互作用研究。
2.潜在风险
与抗凝剂(如华法林)或抗血小板药物(如阿司匹林)合用时,可能增加出血风险,需密切监测。
预计与CYP450酶底物、诱导剂或抑制剂无显著相互作用。
3.其他
与酒精或肝毒性药物(如对乙酰氨基酚)合用的安全性未知。
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参考资料: FDA说明书更新于2024年6月,FDA说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/waylivra-epar-product-information_en.pdf
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