沃拉诺森(Waylivra)是一种由Ionis Pharmaceuticals研发的创新性药物，通过靶向抑制载脂蛋白C-III的合成，显著降低血液中甘油三酯水平。该药物主要用于治疗遗传性家族性乳糜微粒血症综合征成年患者，特别是对常规降脂治疗反应不足且胰腺炎风险高的病例。

沃拉诺森是什么药

沃拉诺森是一种靶向APOC3的反义寡核苷酸药物，其独特的作用机制为罕见血脂异常患者提供了新的治疗选择。

药物基本信息

沃拉诺森商品名为Waylivra，由Ionis Pharmaceuticals生产。药物为无色至微黄色注射溶液，规格为285mg/支，需冷藏保存（2-8℃）。该药尚未在中国上市，没有纳入医保，目前无仿制药。

作用机制

沃拉诺森通过特异性结合APOC3 mRNA抑制载脂蛋白C-III的合成，从而增强脂蛋白脂肪酶活性，促进甘油三酯水解。这种靶向作用可使甘油三酯水平降低最高达77%。

适应症范围

专门用于确诊为遗传性家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）且胰腺炎风险高的成年患者。FCS是一种罕见的常染色体隐性遗传病，发病率约1/100万。

沃拉诺森治疗效果

沃拉诺森在降低甘油三酯水平和预防胰腺炎方面展现出显著疗效，为FCS患者带来新的治疗希望。

治疗方案

初始治疗为每周一次285mg皮下注射，持续3个月。有效患者可调整为每2周一次。治疗3个月后若甘油三酯降低<25%应停药。需定期评估疗效调整方案。

安全性表现

常见副作用包括血小板减少和注射部位反应。严重但罕见的副作用包括肝毒性和出血风险，需定期监测血小板和肝功能。

改善患者生活质量

沃拉诺森的治疗效果不仅体现在降低甘油三酯水平上，还体现在改善患者生活质量方面。通过减少胰腺炎等并发症的发生，沃拉诺森有助于减轻患者的痛苦和负担，提高患者的生活质量。

沃拉诺森储存方法

正确的储存方式对保持药物稳定性和疗效非常重要，沃拉诺森对储存条件有严格要求。

储存温度要求

未开封药品需在2-8℃冰箱中保存，避免冷冻。开封后应立即使用，不可再次冷藏。药品有效期24个月，需在有效期内使用。如果您还有其他的疑问，还可点击免费在线咨询

使用前检查

使用前应检查溶液是否澄清，有无变色或颗粒。发现异常应弃用。注射前需将药品放置室温15-30分钟，避免冷刺激引起不适。

未使用完的药物应按生物危害废物处理，不可随意丢弃。使用过的注射器和针头应放入专用锐器盒。