适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。

本品为橙味、颜色呈白色至淡乳白色的不均匀悬浮液。

不良反应主要包括(部分数据源自临床试验)：

类库欣样改变：包括面部圆润、多毛、皮肤脆弱等表现；

精神与行为障碍：包括情绪波动、失眠、躁动、甚至抑郁或精神病症状；

胃肠反应：如呕吐、腹泻等；

体重增加及维生素D缺乏；

其他：部分患者可能出现咳嗽、头痛、食欲增加、流涕等。

此外，长期使用还可能引发内分泌失调(如肾上腺皮质功能抑制、库欣综合征、血糖升高)、骨密度下降、眼部并发症(如白内障、青光眼)及免疫抑制引起的感染风险升高。

【孕妇】母体使用大量糖皮质激素可能增加新生儿低出生体重、颌面裂等不良发育结局风险；新生儿可能出现低肾上腺功能，出生后需密切观察。目前暂无AGAMREE在孕妇中的安全性数据。

【哺乳期女性】尚无vamorolone在母乳中的分泌数据，但药物可能在母乳中出现，并潜在影响婴儿的生长发育。使用时需权衡母乳喂养的益处与潜在风险，与临床需求综合考虑。

【具有生殖潜力的男性和女性】对于具有生殖潜力的患者，建议在治疗前进行详细评估，在治疗过程中监测可能的不良反应。

【儿童使用】AGAMREE在2岁及以上儿童中的安全性和有效性已通过多中心研究得到验证。对于2岁以下儿童，安全性尚未确立，不推荐使用。

【老年人使用】由于杜氏肌营养不良症主要影响儿童和青少年，现阶段在老年患者中缺乏使用经验，老年人用药的安全性和疗效尚未明确。

【肾功能损害】说明书中尚未明确AGAMREE在肾功能损害患者中的具体使用剂量调整建议。

【肝功能损害】对于轻至中度肝功能受损(Child-Pugh A至B)的患者，推荐剂量为每日2 mg/kg(最高不超过100 mg/日，适用于体重超50 kg者)，根据耐受性适当调整。对于重度肝功能受损患者，目前无临床使用经验，无法提供具体剂量建议。

1、强CYP3A4抑制剂

与强CYP3A4抑制剂(例如伊曲康唑)合用时，可增加vamorolone的体内暴露。建议合用时将AGAMREE®的剂量调整为每日4 mg/kg，体重超过50公斤的患者最高日剂量不超过200 mg。

2、中等或弱CYP3A4抑制剂

与中等或弱CYP3A4抑制剂合用时，无需特别的剂量调整。

体外研究显示vamorolone具有诱导CYP3A4的作用，可能降低其他CYP3A4底物药物的血药浓度，但临床研究尚未证实此现象。