Agamree是一种创新的糖皮质激素类药物,主要成分为Vamorolone(瓦莫罗酮),由瑞士Santhera Pharmaceuticals公司研发。该药物专门用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD),是欧盟首个完全批准用于DMD治疗的药物。Agamree以口服混悬液形式给药。
Agamree是什么药
Agamree是一种新型的糖皮质激素类药物,为杜氏肌营养不良症患者提供了创新的治疗选择。
药物特性
主要活性成分Vamorolone是一种选择性糖皮质激素受体调节剂,相比传统糖皮质激素具有改良的安全特性。药物为橙味白色至淡乳白色混悬液,浓度为40mg/ml,包装包含100ml玻璃瓶、专用口服注射器等。
研发背景
由瑞士Santhera Pharmaceuticals公司研发,2024年1月在德国首次上市。作为欧盟首个完全批准的DMD治疗药物,Agamree突破了传统糖皮质激素的治疗局限,为患者提供了更安全的选择。
作用特点
Vamorolone保留了传统糖皮质激素的抗炎效果,同时减少了部分不良反应。药物通过多重机制改善DMD患者的肌肉功能和炎症状态,适用于各种基因型的DMD患者。Agamree代表了DMD治疗领域的重要突破,为患者提供了更安全有效的治疗选择。
Agamree治疗效果
临床研究证实Agamree对杜氏肌营养不良症具有显著疗效。
临床疗效
在关键临床试验中,Agamree显著改善了DMD患者的运动功能。6mg/kg剂量组患者6分钟步行距离平均改善25米,肌肉力量评估也有明显提升。相比传统糖皮质激素,骨骼不良反应发生率降低。
治疗优势
每日一次给药方案简便易行。药物吸收不受饮食显著影响,患者依从性高。对4岁及以上各阶段DMD患者均有效,不受基因突变类型限制。
长期获益
长期使用可延缓疾病进展,维持患者运动功能。与传统激素相比,生长抑制、骨代谢异常等长期副作用显著减少,提高了患者生活质量。Agamree通过独特的药理特性,为DMD患者提供了更安全有效的长期治疗方案。
Agamree储存方法
正确的储存方式对保持药物稳定性和疗效非常重要。
未开封储存
应在原包装内直立存放于20-25°C室温环境,允许短期存放于15-30°C。避免阳光直射和高温环境,防止药物成分降解。
开封后处理
开封后需直立存放于2-8°C冰箱冷藏,切勿冷冻。每次使用前摇匀30秒,使用专用注射器准确量取。开瓶后3个月内未用完应丢弃。如果您还有其他的疑问,还可点击免费在线咨询
特殊情况处理
旅行时可使用专用药盒短期携带,避免剧烈震荡。如发现混悬液分层、变色或出现异味应停止使用。药品应放在儿童无法触及的地方。
遵循正确的储存方法可以让Agamree在整个使用期间保持最佳药效和安全性。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215239

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