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依特立生(Eteplirsen)
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依特立生(Eteplirsen)
依特立生(Eteplirsen)
Rx

依特立生(Eteplirsen)

通用名称
依特立生、Eteplirsen
商品名称
Exondys
适应症
适用于经基因检测证实存在DMD基因突变、且该突变类型适合第51号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)患者。
生产厂家
美国Sarepta Therapeutics
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依特立生(Eteplirsen)说明书
说明书仅供参考,请在医生与药师指导下购买和使用
通用名称
依特立生、Eteplirsen
商品名称
Exondys
 适应症

适用于经基因检测证实存在DMD基因突变、且该突变类型适合第51号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)患者。

适应靶点
肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子51
主要成分
依特立生(Eteplirsen)
  剂型
注射剂
  规格
100mg/2mL/瓶/盒
  性状

为无菌、不含防腐剂、澄清至略带乳光的无色溶液,可能含微量白色至类白色无定形颗粒。pH约为7.5,渗透压为260—320mOsm。

用法用量

推荐剂量为每次30mg/kg(按实际体重计算),每周给药一次,静脉输注时间应为35至60分钟,须经在线0.2微米过滤器输注。若错过计划给药时间,应在可行时尽快补用...【详情】

不良反应

在为期24周的随机、双盲、安慰剂对照研究(Study1)中,治疗组发生率≥25%且高于安慰剂组的不良反应如下:平衡障碍、呕吐、接触性皮炎。

在涵盖剂量范围0.5mg/kg至50mg/kg的开放性观察性研究中(163例患者),发生率>10%的常见不良反应为头痛、咳嗽、皮疹和呕吐。

上市后报告的不良反应包括输注期间出现的支气管痉挛、口唇发绀、不适感,以及发热、潮红、尿蛋白阳性、脱水等。

注意事项

超敏反应。

特殊人群用药

【孕妇】说明书中尚未明确。目前尚无依特立生用于孕妇的临床数据或动物研究数据。

【哺乳期女性】目前尚无关于依特立生是否分泌至人乳汁、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的任何数据。应综合考虑母乳喂养的发育和健康获益、母体对依特立生的临床需求,以及依特立生或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】依特立生适用于第51号外显子跳跃适用型DMD患儿。

【老年人使用】DMD主要发生于儿童和年轻成人群体,目前尚无65岁及以上患者的用药经验。

【肾功能损害】说明书尚未明确具体剂量调整方案。在非DMD成年肾功能损害受试者中观察到依特立生清除率降低。轻度(肌酐清除率≥60且<90mL/min)和中度(肌酐清除率≥30且<60mL/min)肾功能损害受试者的AUC分别升高约1.4倍和2.4倍。但DMD患者因骨骼肌质量减少,肌酐清除率不能准确反映肾功能,依特立生在DMD合并肾功能损害患者中的剂量调整无法给出具体建议。严重肾功能损害或终末期肾病的影响尚未研究。

【肝功能损害】说明书中尚未明确。

 禁忌症
尚不明确。
药物相互作用

结合血浆蛋白结合率、CYP酶及转运体数据,依特立生与其他药物发生临床显著相互作用的风险较低。

药物过量
说明书中尚未明确。
贮存方法
依特立生应在2°C至8°C条件下冷藏储存,切勿冷冻。应避光保存,置于原包装盒内直至使用。
 有效期
24个月
药代动力学
吸收与分布:DMD患儿单次或多次静脉输注后,依特立生血浆浓度呈多相下降,多数药物在24小时内清除。在0.5—50mg/kg/周剂量范围内呈剂量比例依赖性,每周给药无显著蓄积。血浆蛋白结合率为6%—17%,稳态分布容积约为600mL/kg。 代谢与排泄:经肾脏清除,给药后24小时内约三分之二的剂量以原形经尿液排出。总清除率约为339mL/hr/kg,终末消除半衰期约3—4小时。体外研究显示依特立生不被肝微粒体代谢。 特殊人群药代动力学:年龄与性别:已在男性DMD患儿中评估,尚无≥65岁患者及女性患者数据。种族:研究人群中89%为白种人,种族差异影响尚不明确。
参考资料: FDA说明书获批于2024年12月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206488
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