多尼达洛森(Donidalorsen)的适应症和用法用量

多尼达洛森是一种靶向前激肽释放酶的反义寡核苷酸药物，主要用于特定人群遗传性血管性水肿的常规预防。

一、适应症与适用人群

1.获批适应症

(1)多尼达洛森适用于12岁及以上成人及青少年患者，用于预防遗传性血管性水肿(HAE)的反复发作。

(2)其通过降低体内前激肽释放酶水平，减少缓激肽的过度生成，从而控制水肿发作。

2.适用患者类型

(1)主要针对经医生确诊为HAEI型或II型的患者。

(2)用药前需由专科医生评估个体病情和发作频率，判断是否需要长期预防治疗。

3.不适用人群

(1)对本品活性成分或任何辅料有严重过敏史者禁用。

(2)此外，中重度肝功能不全患者不推荐使用，因缺乏相关安全性数据。

(3)12岁以下儿童的安全有效性尚未确立，不建议使用。

二、推荐用法与给药方案

1.标准给药方案

(1)常规推荐剂量为每次80mg，经皮下注射，每4周给药一次。

(2)注射部位可选择腹部、大腿前侧;若由他人协助，也可注射于上臂后侧。

2.可选的延长间隔方案

(1)根据患者个体情况和医生评估，也可考虑每8周注射一次80mg的给药频率。

(2)该方案适用于病情相对稳定、发作频率较低的患者，有助于减少注射次数。

3.治疗前准备与操作要点

(1)注射前应将自动注射笔从冰箱取出，在室温下(原包装内)放置至少30分钟复温，禁止使用加热或微波等方式加速。

(2)注射前需目视检查药液，应为澄清、无色至淡黄色液体，无颗粒物;若出现浑浊或变色，则不可使用。

三、用药调整与特殊情况处理

1.漏用剂量的处理

若忘记注射，应尽快补用;之后从最近一次实际注射日期起，按原定给药周期重新计算下次注射时间，保持规律的间隔。

2.特定人群的剂量调整

(1)轻度肾功能或肝功能损伤患者无需调整剂量，但中重度肾或肝损伤者因缺乏研究数据，需谨慎评估风险获益。

(2)老年患者(65岁以上)尚无充分研究，用药时应在医生指导下密切观察。

3.合并用药的注意事项

(1)目前无明确的药物相互作用研究，但治疗前应告知医生所有正在使用的药物(包括处方药、非处方药及保健品)，以便综合评估。

(2)与其他HAE预防药物联用时，需由医生根据具体情况进行个体化调整，避免过度抑制或潜在不良反应。