Kygevvi的常见及严重副作用

Kygevvi为罕见病TK2d患者带来了显著生存获益，但治疗过程中可能伴随多种副作用，尤以胃肠道反应和肝功能影响最为突出。

一、Kygevvi的常见及严重副作用

1.常见副作用(发生率≥5%)

根据临床研究数据，服用Kygevvi的患者最常报告的不良反应包括：

(1)腹泻：发生率高达72%，是最常见的副作用。

(2)腹痛：包括上腹痛，发生率约为23%。

(3)呕吐：发生率约为21%，在儿童患者中更常见(28%)。

(4)肝转氨酶升高：丙氨酸氨基转移酶(ALT)和天冬氨酸氨基转移酶(AST)升高分别发生率为21%和17%，这也是疾病本身可能的表现。

2.需要警惕的严重副作用

部分副作用可能导致治疗中断、减量甚至住院，需高度重视：

(1)肝功能损伤：肝酶升高可能导致永久性停药(临床试验中约占3%)。如果出现食欲不振、右上腹疼痛、黄疸(皮肤或眼白发黄)、尿色加深、瘙痒等症状，提示可能存在肝损伤。

(2)严重的胃肠道反应：严重或持续的腹泻和呕吐可能导致脱水、电解质紊乱，并已导致部分患者(包括儿科患者)住院。临床试验中，分别有3%的患者因腹泻或肝酶升高而永久停药，21%的患者因腹泻需要减量。

二、缓解与管理副作用的方式方法

1.肝功能异常的管理

(1)基线监测：治疗开始前必须检测基线ALT、AST和总胆红素水平。

(2)定期复查：治疗期间至少每年监测一次肝功能，并根据临床指征增加检查频率。

(3)及时干预：一旦出现肝损伤相关症状或肝酶显著升高，应立即中断治疗。待肝功能指标恢复至基线或稳定于新基线后，可在医生指导下从上次耐受剂量重新开始，并谨慎调量。若肝损伤持续或恶化，需考虑永久停药。

2.胃肠道反应的处理

(1)剂量调整：根据腹泻/呕吐的严重程度，采取减少剂量或暂停用药的措施。

(2)支持治疗：密切监测有无脱水迹象(如尿量减少、口干、头晕)。一旦发生腹泻或呕吐，应及时通过口服补液盐等方式补充水分和电解质。对于持续或反复发作的严重胃肠道反应，应考虑永久停药。

(3)儿科患者特别关注：儿童发生呕吐和严重腹泻的风险更高，家长需给予更密切的观察和护理。

3.总体原则

(1)所有剂量调整和用药决策都必须在主治医生的指导下进行。

(2)患者及照护者应了解副作用的早期迹象，并及时与医疗团队沟通，切勿自行处理或忽视。

三、Kygevvi的正确储存环境

1.药品粉末(未开封包装)的储存

(1)储存温度：应储存在20°C至25°C(68°F至77°F)的室温环境下。

(2)允许范围：短途运输或临时存放时，温度允许在15°C至30°C(59°F至86°F)之间波动。

(3)注意事项：保持包装完好，置于儿童无法触及的干燥处。

2.配制后口服溶液的储存与丢弃

(1)储存选择：配制好的Kygevvi溶液有两种储存方式：

(2)室温储存：控制在20°C至25°C(68°F至77°F)。

(3)冷藏储存：在2°C至8°C(36°F至46°F)的冰箱中。

(4)关键时限：无论选择哪种储存方式，药液必须在配制后16小时内用完。如果在此期间已完成当日3次剂量，也应立即丢弃剩余药液。

(5)储存要求：储存时需将给药杯紧密拧在混合瓶上，保持瓶子直立，以防泄漏。

(6)严禁事项：切勿使用家用容器储存药液，也不要为了节省而将当日剩余药液留至次日使用。