Kygevvi的适应症是什么？

Kygevvi是一种用于治疗特定罕见病的复方药物，主要针对胸苷激酶2缺乏症患者。

一、Kygevvi的适应症

Kygevvi(多西西汀和多西比汀)的适应症范围明确且严格。其获批用于治疗胸苷激酶2缺乏症，这是一种罕见的、因基因突变导致线粒体DNA耗竭、进而引发进行性肌无力和多种严重并发症的疾病。

1、适用人群：

(1)、该药适用于成人和儿科患者。

(2)、关键限制在于，患者TK2d症状的发作年龄必须在12岁或之前。对于症状发作于12岁之后的患者，此药未被批准使用。

2、核心作用：

通过补充特定的嘧啶核苷(脱氧胞苷和脱氧胸苷)，旨在帮助恢复患者骨骼肌细胞中线粒体DNA的拷贝数，从而针对疾病的根本病理生理过程进行治疗。

二、Kygevvi的禁忌症与禁忌食物

1、禁忌症

目前Kygevvi没有绝对的药物禁忌症。这意味着，对于确诊且符合适应症的患者，没有特定的健康状况会完全禁止使用此药。

2、禁忌食物与使用要求

(1)、不可空腹服用：KyGEVVI必须与食物同服。临床数据显示，与空腹状态相比，随餐服用能显著增加两种活性成分的吸收。擅自空腹服药可能导致药效不足。

(2)、专用溶剂：配制口服溶液时，粉末只能与室温水混合。严禁使用果汁、牛奶、碳酸饮料或其他任何液体替代水进行配制或送服。

(3)、专用器具：配制和给药必须使用随药提供的专用ZX2000给药套装(混合瓶、给药杯、口服注射器)。禁止使用家用量勺、量杯等非专用工具，以确保剂量精确。

(4)、避免成分不明物质：在服药期间，应避免同时摄入成分复杂、可能影响胃肠道或肝肾功能的保健品或草药，除非经过医生评估。

三、特殊人群用药要点

1、儿童用药

(1)、Kygevvi在符合适应症(症状发作年龄≤12岁)的儿科患者中，安全性和有效性已获确认。

(2)、但在临床试验中，儿童患者发生呕吐和肝转酶升高的比例高于成人，需家长和医生更密切地观察。

(3)、严重腹泻导致住院的风险在儿童中也有报道，一旦出现持续腹泻或呕吐，必须及时就医。

2、妊娠期与哺乳期妇女

(1)、妊娠期：缺乏人类妊娠期使用的安全性数据。动物实验显示，在极高剂量下对兔子有致畸风险。因此，用药前必须告知医生妊娠状态或计划。医生需在仔细权衡母亲的治疗获益与胎儿的潜在风险后，方可决定是否用药。

(2)、哺乳期：尚不清楚药物是否会进入人乳，以及对母乳喂养婴儿的影响。建议哺乳期妇女在接受治疗期间，应与医生共同商讨最佳的喂养方案。

3、肝肾功能不全者

(1)、肝功能不全：药物本身可能引起肝酶升高，且肝损伤是TK2d疾病本身的表现之一。治疗前及治疗期间必须定期监测肝功能(ALT,AST,总胆红素)。若出现肝损伤迹象，需立即中断治疗。

(2)、肾功能不全：中度和重度肾功能损害会显著增加两种药物成分的血药浓度。由于无法分别调整两种成分的剂量，因此对于此类患者，使用Kygevvi需格外谨慎。目前尚无针对肾功能不全者的明确剂量调整指南，医生需基于个体情况评估风险与获益。

4、老年用药

(1)、现有的临床研究未能纳入足够数量的65岁及以上老年患者，因此无法确定老年患者的反应是否与年轻成人不同。

(2)、在老年患者中使用时应基于个体情况谨慎判断。