托夫生(Qalsody)的适应症是什么？

托夫生(Qalsody)是一款创新药物，为特定类型的肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者提供了新的治疗选择。

一、托夫生(Qalsody)的适应症

1、托夫生是一种反义寡核苷酸药物，通过鞘内注射给药。

2、其正式批准的适应症是：用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因存在突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)。

二、托夫生(Qalsody)的禁忌症及注意事项

1、禁忌症

(1)、托夫生没有绝对的药物禁忌症。这意味着没有特定的疾病或状况被明确列为禁止使用该药。

(2)、这并不意味着它可以随意使用。是否用药必须由专业医生在全面评估患者具体状况后决定，特别是要权衡治疗获益与潜在风险。

2、需要警惕的情况(相当于相对禁忌)

(1)、尽管没有列明的禁忌症，但以下情况需要在用药前进行审慎评估和密切监测：

(2)、活动性中枢神经系统感染：如细菌性脑膜炎等，此时进行腰椎穿刺和鞘内给药风险极高。

(3)、严重的出血性疾病或正在使用抗凝药物：可能增加腰椎穿刺后出血和血肿形成的风险。

(4)、对药物成分有已知的超敏反应史。

(5)、存在未经控制的颅内压升高或严重脑水肿。

三、托夫生(Qalsody)的特殊人群用药

1、妊娠期妇女

(1)、目前缺乏关于托夫生用于妊娠妇女的充分数据，无法评估其对胎儿出生缺陷、流产等风险的影响。

(2)、用药建议：仅在对母亲的潜在获益大于对胎儿可能的风险时，才考虑在妊娠期间使用。

2、哺乳期妇女

(1)、尚不清楚托夫生或其代谢物是否会分泌到人乳中，以及对母乳喂养的婴儿或乳汁分泌的影响。

(2)、用药建议：应综合考虑母乳喂养对婴儿的发育和健康益处、母亲对托夫生的临床需求，以及药物或母亲基础疾病对婴儿的潜在影响，权衡是否用药或停止哺乳。

3、儿童与青少年

尚未在儿科患者中确立托夫生的安全性和有效性，因此不推荐用于18岁以下儿童及青少年。

4、老年人

(1)、临床研究中，约13.5%的患者年龄在65岁及以上。

(2)、在这些老年患者与年轻患者之间，未观察到安全性或有效性的总体差异。

(3)、不能排除部分高龄个体敏感性更高的可能性。

5、肝肾功能不全者

(1)、尚未在肾功能损害或肝功能损害患者中进行专门的药代动力学研究。

(2)、鉴于托夫生不经肝脏酶广泛代谢，肝功能不全预计不会显著影响其清除，但仍需谨慎。

(3)、肾功能不全的影响尚不明确。对于这些患者，应在严密监测下使用。