关于托夫生(Qalsody)的用药指南与患者生活建议‌

关于托夫生(Qalsody)是一款针对特定基因突变(SOD1)的肌萎缩侧索硬化症(ALS)的创新治疗药物。

一、托夫生(Qalsody)的用法与用量‌

托夫生通过鞘内注射(腰椎穿刺)给药，必须由具备相关经验的医疗专业人员操作。

1、推荐剂量与疗程‌

(1)、负荷剂量期‌：治疗开始时，需在‌14天的间隔内‌，接受‌3次‌负荷剂量注射。

(2)、维持剂量期‌：完成负荷剂量后，转为‌每28天一次‌的维持治疗。

(3)、单次剂量‌：每次给药均为‌100毫克(15毫升)‌。

2、遗漏剂量的处理‌

(1)、若错过了第二次负荷剂量，应尽快补用，并在补用后‌14天‌给予第三次负荷剂量。

(2)、若错过了第三次负荷剂量或任何一次维持剂量，也应尽快补用，并在补用后‌28天‌给予下一次剂量。

二、关键用药注意事项与潜在风险‌

1、严重神经系统不良反应‌

(1)、脊髓炎和/或神经根炎‌：使用托夫生的患者中有发生严重脊髓炎和神经根炎的病例报告。若出现相关症状，需立即就医并进行诊断评估与治疗，可能需要中断或停止托夫生治疗。

(2)、视乳头水肿和颅内压升高‌：亦有患者出现视乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应报告。出现相应症状时，需启动标准诊断和治疗流程。

(3)、无菌性脑膜炎‌：已报告包括化学性脑膜炎或药物诱导无菌性脑膜炎在内的严重病例。患者若出现脑膜炎相关症状，应立即寻求医疗帮助。

2、常见不良反应‌

在临床试验中，最常见的不良反应(发生率≥10%且高于安慰剂组)包括：疼痛、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞升高以及肌痛。

3、特殊人群用药‌

(1)、孕妇‌：目前尚无足够数据评估托夫生对孕妇的风险。用药需谨慎权衡利弊。

(2)、哺乳期女性‌：尚不清楚托夫生或其代谢物是否会进入人类乳汁。应综合考虑母乳喂养的益处、母亲的临床需求以及对婴儿的潜在影响。

(3)、老年人‌：临床研究数据显示，老年患者(65岁及以上)与年轻患者在安全性和有效性上未见总体差异，但仍不排除部分老年人敏感性更高的可能。

三、支持治疗的健康生活方式建议‌

1、营养支持与管理‌

(1)、确保充足、均衡的营养摄入至关重要。

(2)、随着病情进展，吞咽困难可能成为问题，应在营养师指导下调整食物质地(如软食、泥状食物)，必要时考虑通过胃造瘘等方式进行肠内营养支持，以预防营养不良和误吸风险。

2、康复锻炼与呼吸维护‌

(1)、在专业康复医师或物理治疗师指导下，进行规律且适度的康复锻炼，有助于维持肌肉力量、关节活动度和肢体功能，延缓废用性萎缩。

(2)、定期监测呼吸功能，如肺活量。学习并坚持进行呼吸锻炼，必要时使用无创呼吸机辅助，以维持有效通气，这对晚期患者尤为重要。