利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服SMN2基因剪接调节剂，适用于儿童及成人患者。作为需长期使用的靶向治疗药物，其临床应用需严格遵循规范并实施系统化监测。

利司扑兰片剂(Evrysdi)用药注意事项

剂量与给药方式

(1)、剂量调整‌：根据年龄和体重精确计算剂量(<2月龄0.15mg/kg;2月-2岁0.2mg/kg;≥2岁且体重<20kg者0.25mg/kg;≥20kg者固定5mg/日)。

(2)、片剂用法‌：需整片吞服或分散于5mL非氯化的饮用水中(如过滤水)，分散液需在10分钟内服用完毕，禁止通过鼻胃管/胃造瘘管给药。

(3)、漏服处理‌：6小时内可补服，超过6小时则跳过本次剂量，次日按原计划给药。

特殊人群用药

(1)、肝功能不全‌：轻中度无需调整剂量，严重肝功能不全者需谨慎评估。

(2)、妊娠期‌：动物实验显示胚胎毒性，育龄女性需在治疗期间及停药后1个月内采取有效避孕措施，建议妊娠期避免使用。

(3)、哺乳期‌：药物可能经乳汁排泄，应权衡治疗必要性决定是否暂停哺乳。

药物相互作用

(1)、MATE转运体底物‌：避免联用二甲双胍等经MATE1/MATE2-K排泄的药物，必要时需监测毒性并调整剂量。

(2)、CYP3A抑制剂/诱导剂‌：强效CYP3A调节剂对利司扑兰药代动力学影响较小，但需警惕其他代谢途径的潜在干扰。

常见不良反应

(1)、婴儿型SMA‌：发热(22%)、腹泻(17%)、皮疹(17%)最常见，另需关注上/下呼吸道感染、便秘、呕吐及咳嗽。

(2)、迟发型SMA‌：发热、腹泻、皮疹发生率≥10%，口腔溃疡、关节痛及尿路感染需警惕。

利司扑兰片剂(Evrysdi)用药监测

实验室监测

(1)、治疗前必查‌：全血细胞计数、凝血功能、基线心电图、甲状腺功能。

(2)、定期随访‌：血常规每月1次(持续至末次给药后48个月)、每年皮肤检查筛查黑色素瘤。

患者教育要点

(1)、自我监测‌：识别发热持续>48小时、严重腹泻、皮疹进展等急症症状。

(2)、应急处理‌：若药液接触皮肤/眼睛，立即用清水冲洗;呕吐后无需补服，次日按原剂量给药。

(3)、存储要求‌：口服溶液配制后冷藏(2-8℃)，64天内使用完毕;片剂需避湿保存。