利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症(SMA)的SMN2基因剪接修饰剂。作为口服溶液或片剂，其临床应用需严格关注不良反应风险及用药规范。

利司扑兰片剂(Evrysdi)的副作用有什么

迟发型SMA(2型/3型)

(1)、发热‌(22%，含高热)。

(2)、腹泻‌(17%)。

(3)、皮疹‌(17%，含斑丘疹、红斑等)。

(4)、口腔溃疡‌(7%)。

(5)、关节痛‌(5%)。

婴儿型SMA(1型)

(1)、上呼吸道感染‌(鼻咽炎、鼻炎)。

(2)、下呼吸道感染‌(肺炎、支气管炎)。

(3)、便秘‌。

利司扑兰片剂(Evrysdi)需警惕的严重副作用

视网膜毒性

(1)、风险‌：动物试验显示不可逆的周边光感受器细胞退化，临床需监测视力变化。

(2)、处理‌：出现视觉异常应立即停药并眼科评估。

生殖系统影响

(1)、男性生育力下降‌：睾丸生精小管退化、精子参数异常。

(2)、女性生殖功能‌：可能延迟青春期启动(动物数据)。

上皮组织损伤

(1)、表现‌：胃肠道单细胞坏死、皮肤角化过度。

(2)、监测‌：口腔黏膜检查、消化道症状评估。

利司扑兰片剂(Evrysdi)用药注意事项

片剂服用‌

(1)、整片吞服或溶于5mL非氯净化水(如过滤水)。

(2)、分散后需10分钟内服用。

(3)、禁止‌通过饲管给药(需改用口服溶液)。

溶液配制‌

(1)、药师需用79mL纯化水配制0.75mg/mL溶液。

(2)、配制后冷藏保存，有效期64天。

漏服处理

(1)、漏服6小时内可补服，超过6小时则跳过该次剂量。

(2)、呕吐后不补服，次日按原计划用药。

特殊人群

(1)、孕妇‌：动物显示胚胎致死/畸形风险，用药前需妊娠检测。

(2)、哺乳期‌：大鼠乳汁中检出药物，建议暂停哺乳。

(3)、肝功能不全‌：Child-PughC级需减量50%。

(4)、避免用于严重肝损患者。