利司扑兰片剂(Evrysdi)作为首个口服SMN2基因剪接调节剂，为脊髓性肌萎缩症(SMA)患者提供了创新的治疗选择。

利司扑兰片剂(Evrysdi)如何使用

常规给药方式

(1)、整片吞服‌：用适量水送服整片药物，禁止咀嚼、切割或压碎片剂。

(2)、分散服用‌：将药片溶于5毫升室温非氯化饮用水(如过滤水)中，轻柔搅拌至多3分钟至完全分散(可能残留少量颗粒)，需在10分钟内服用完毕。为确保剂量完整，需用15毫升水冲洗容器并饮用。

关键操作要点

(1)、分散液配制后必须在10分钟内使用。

(2)、禁止通过鼻胃管或胃造瘘管给分散液(管饲需使用专用口服溶液剂型)。

(3)、每日固定时间服药，可与食物同服或单独服用。

(4)、避免药物接触皮肤或眼睛，发生接触时应立即用肥皂水/清水冲洗。

异常情况处理

(1)、漏服处理‌：发现漏服时，若未超过6小时应立即补服;超过6小时则跳过本次剂量，次日按原计划给药。

(2)、呕吐处理‌：服药后发生呕吐不应补服，等待至次日正常给药。

利司扑兰片剂(Evrysdi)剂量调整

特殊情况调整

(1)、肝功能不全‌：轻中度损伤无需调整，严重肝功能不全需谨慎评估。

(2)、肾功能不全‌：现有数据表明不需调整剂量。

(3)、老年患者‌：建议根据整体健康状况个体化给药。

剂型选择原则

(1)、口服溶液适用于所有年龄段。

(2)、片剂(5mg)仅适用于≥2岁且体重≥20kg患者。

利司扑兰片剂(Evrysdi)特殊人群用药

妊娠期妇女

(1)、动物研究显示胚胎毒性，可能导致畸形。

(2)、用药前必须进行妊娠检测。

(3)、治疗期间及停药后1个月内需使用有效避孕措施。

哺乳期妇女

(1)、药物可能经乳汁排泄。

(2)、应权衡治疗必要性决定是否暂停哺乳。

育龄人群

(1)、男性患者‌：可能影响生育能力，建议治疗前考虑精子保存。

(2)、女性患者‌：治疗期间需采取可靠避孕措施。