第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物
Enjaymo
Enjaymo是第一个也是唯一一个获批用于治疗成人冷凝集素病患者溶血性贫血的治疗选择
法国赛诺菲
最常见的不良反应(发生在至少10%的治疗患者中,比安慰剂组至少高出2%)是腹泻和呕吐