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Daybue

第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物

  • 别名: trofinetide、曲非肽
  • 剂型: 口服溶液剂
  • 规格: 200mg/ml
  • 厂家: 美国Acadia
  • 准批文号: NDA 217026(美国)
  • 有效期: 24个月
  • 上市时间: 2023年3月

适应症

适用于治疗成人和2岁及以上儿童的Rett综合征。

用法用量

1.剂量

根据患者体重,每日口服两次,早晚各一次,见表1,本品可以和食物一起吃或不和食物一起吃。

表一_副本.png

2.给药方式

(1)可口服或通过胃造口管给药,通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。

(2)应从药房获得校准的测量用品,如口服注射器或口服给药杯,以准确测量和提供规定剂量;家用量杯不适合作为测量工具。

(3)首次开瓶14天后,丢弃剩余未使用的本品。

3.服用后剂量遗漏或呕吐

(1)如果漏服一剂本品,应如期服用下一剂,剂量不加倍。

(2)如果在服用本品后出现呕吐,不应再服用额外剂量;如果没有,应如期服用下一剂量。

4.腹泻或体重减轻的剂量调整

建议患者在开始服用本品之前停用泻药,如果发生严重腹泻,怀疑脱水或出现明显的体重明显减轻,应减少剂量、中断治疗或停止使用本品。

不良反应

最常见的不良反应(发生在至少10%的治疗患者中,比安慰剂组至少高出2%)是腹泻和呕吐

禁忌

尚不明确

贮存方法

直立放置,在2°C至8°C冷藏保存,不要冷冻,盖紧防儿童帽。

适用人群

2岁以上的成人和儿童,孕妇、哺乳期妇女及老人在医生指导下使用。

药物相互作用

本品对其他药物的影响

1.Trofinetide是一种弱CYP3A4抑制剂;因此,当本品与含有CYP3A4的药物联合使用时,血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加,可能会导致严重毒性,应密切监测底物血浆浓度的微小变化。

2.如果跟本品合用,血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高,避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用,因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

有效期

24个月

剂型

口服溶液剂

生产厂家

美国Acadia

成分

本品的活性成分为曲非奈肽

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性状

200mg/ml的粉红色到红色的草莓味溶液。

注意事项

1.腹泻

建议患者在开始服用本品之前停用泻药,如果发生腹泻,患者应通知医护人员,考虑开始止泻治疗,监测水合状态,必要时补充水分,如果发生严重腹泻或怀疑脱水,减少剂量,中断或停服本品。

2.减重

监测体重,如果出现明显的体重减轻,应减少剂量,中断治疗或停服本品。

(以上参考自FDA美国药监局英文说明书2023.3版)

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