第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物
Joenja
首个活化磷酸肌肽3-激酶δ (PI3Kδ)综合征的靶向药
美国PHARMING
建议患者在开始服用本品之前停用泻药,如果发生腹泻,患者应通知医护人员,考虑开始止泻治疗,监测水合状态,必要时补充水分,如果发生严重腹泻或怀疑脱水,减少剂量,中断或停服本品。
监测体重,如果出现明显的体重减轻,应减少剂量,中断治疗或停服本品。
(以上参考自FDA美国药监局英文说明书2023.3版)