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Itvisma药品概述
Itvisma
Itvisma为腺相关病毒9型(AAV9)载体介导的基因治疗药物，适用于经基因检测确认存在SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscula rAtrophy，SMA)成人及≥2岁儿童患者。本品通过鞘内给药方式提供功能性SMN1基因拷贝，以改善运动神经元功能并延缓疾病进展。
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