Fayuvi（Rebisufligene etisparvovec）的用药注意事项

Fayuvi是一种AAV9载体基因疗法，用于治疗儿童MPSIIIA(Sanfilippo综合征A型)的神经系统表现。

一、输注前评估与准备

1.基线检查

(1)评估肝功能(ALT、AST、GGT、总胆红素)及肝脏相关病史;检测血小板计数、凝血酶原时间(PT)和活化部分凝血活酶时间(aPTT)。

(2)延迟治疗直至临床显著感染得到控制。

2.抗体筛查

检测抗AAV9总结合抗体。滴度≥1:100者不推荐使用Fayuvi;目前尚无FDA授权的检测方法，需联系厂家获取检测信息。

3.糖皮质激素预防

(1)输注前1天开始口服泼尼松或泼尼松龙1.0mg/kg/日，持续8周，随后缓慢减量至少4周。

(2)用药期间监测肝酶，若升高可增量或延长疗程;肝酶持续升高应请儿科消化/肝病及免疫专家会诊。

4.疫苗调整

输注前30天及激素治疗期间避免接种疫苗，需提前与医生确认接种计划调整。

5.药品准备

(1)药液室温解冻至少30分钟至无冰晶，禁止水浴、外加热源或振摇。

(2)检查外观：透明至半透明无色液体，可含细小白色颗粒，变色或含其他异物则弃用。

(3)配制后室温下稳定不超过24小时。

二、输注中操作规范

1.输注条件

仅在具备严重输注反应和过敏反应救治条件的场所给药，建议另置一条静脉通路以备处理反应。

2.给药方式

(1)经外周静脉、使用带0.2μm在线过滤器的注射泵，约1小时内缓慢单次输注。

(2)禁止静脉推注或快速团注;不得与其他产品共用同一静脉通路;不得使用中心静脉导管或输液港。

3.反应处理

(1)出现严重输注或过敏反应时暂停输注，给予支持治疗;症状缓解后可酌情减慢速度重启。

(2)输注期间及结束后监测生命体征。

4.剂量保证

最后一支注射器输完后，以乳酸林格液、Hartmann液或0.9%氯化钠注射液按末段输注速度冲洗管路，确保患者获得完整剂量。

三、输注后监测与长期随访

1.肝功能监测

(1)ALT、AST、GGT及总胆红素：前2周每周1次，之后每2周1次，直至激素减量结束后2周，并按临床需要继续监测。

(2)肝酶升高者持续监测至恢复基线。

2.血小板监测

前4周每周1次，之后6个月内每月1次，按临床需要延长监测。

3.血栓性微血管病(TMA)警惕

(1)AAV基因治疗相关TMA虽未见Fayuvi病例报告，仍需警惕。

(2)血小板减少、溶血性贫血、易瘀斑、高血压、癫痫、尿量减少及肾功能不全均为警示信号，疑似时立即请儿科血液/肾脏专家会诊。

4.恶性肿瘤风险

AAV载体DNA可能整合入基因组，存在恶性肿瘤风险。

5.载体脱落防护

载体可经体液和排泄物短暂脱落，输注后3个月内应妥善处理患者体液和废弃物(如尿布密封后弃入普通垃圾)，接触后注意手卫生。