盐酸依拉米肽（Elamipretide）的适应症和用法用量

盐酸依拉米肽(FORZINITY)是一种线粒体心磷脂结合剂，用于改善Barth综合征患者的肌肉力量，需规范使用。

一、适应症

1、适用人群

(1)用于成人和体重至少30kg的儿童Barth综合征患者。

(2)治疗目标是改善肌肉力量。

2、使用限制

(1)体重低于30kg的儿童，安全性和有效性尚未确立。

(2)新生儿禁用，因含苯甲醇防腐剂，可能导致严重毒性。

(3)不适用于Barth综合征以外的其他疾病。

二、推荐剂量与调整

1、标准剂量

(1)体重≥30kg者：40mg皮下注射，每日一次。

(2)每日同一时间给药，维持稳定暴露。

(3)漏服时跳过该次，按原计划用下一次，不可加倍。

2、肾功能损害调整

(1)轻度至中度肾功能损害(eGFR≥30mL/min)：无需调整剂量。

(2)严重肾功能损害(eGFR<30mL/min且未透析)：剂量减半为20mg，每日一次。

(3)透析患者：信息不足，不推荐使用。

(4)肾功能损害的儿童患者：信息不足，不推荐使用。

3、特殊人群

(1)肝功能损害：无需调整，依拉米肽无肝脏代谢。

(2)老年患者：临床研究未纳入65岁及以上Barth综合征患者。

三、给药操作与注意事项

1、注射前准备

(1)检查药瓶：确认名称、有效期及“丢弃日期”。

(2)溶液应为澄清、无色至淡黄色;浑浊、变色或有颗粒时不可使用。

(3)药瓶有裂纹、瓶盖破损或缺失时不可使用。

(4)从冰箱取出的药瓶，室温放置至少10分钟再使用。

2、注射部位与方法

(1)注射部位：腹部(距脐至少2英寸)或大腿外侧。

(2)每日轮换注射部位，降低局部反应风险。

(3)避开皮肤柔软、淤青、发红、硬结、疤痕或妊娠纹处。

(4)采用无菌技术，使用一次性注射器和针头。

(5)针头以90度角垂直刺入皮肤，回抽无血后缓慢推注。

(6)注射完毕后按压棉球或纱布，不要揉搓。

3、药液处理

(1)仅供单患者使用，不可与其他药物混入同一注射器。

(2)开封8天后丢弃药瓶，即使仍有剩余药液。

(3)用过的针头与注射器立即放入FDA批准的锐器收集容器。

(4)药品、针具应放在儿童无法触及的地方。

4、用药监护

(1)治疗期间监测过敏反应体征，如皮疹、咳嗽等。

(2)出现严重过敏立即停药并就医，曾发生者不可再次使用。

(3)注射部位反应可用抗组胺药或局部皮质类固醇缓解。

(4)怀疑过量时中断治疗，症状多与组胺相关，按标准治疗处理。