Myqorzo(Aficamten)药物概述

Myqorzo(Aficamten)是一种创新处方药，于2025年在美国首次获批，专门用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善其功能能力和症状。

一、Myqorzo(Aficamten)药物概述

1、适应症

(1)、Myqorzo是一种选择性心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗患有症状的梗阻性肥厚型心肌病的成年人群。

(2)、该药通过独特的机制减轻心脏过度收缩，从而缓解左心室流出道梗阻，提升患者运动耐量和生活质量。

二、作用机制与药物相互作用

1、核心作用机制

(1)、Aficamten是一种可逆的、变构的心肌肌球蛋白马达活性抑制剂。

(2)、它通过降低心肌肌节中肌球蛋白产生的收缩力，减轻肥厚心肌的过度收缩，从而降低左心室流出道压差，改善心脏血流动力学，这是肥厚型心肌病病理生理的核心环节。

2、关键代谢途径

(1)、该药主要在肝脏通过细胞色素P450酶系统代谢，其中CYP2C9是主要代谢酶，CYP3A、CYP2D6和CYP2C19也参与次要代谢过程。

(2)、这一代谢特性是其众多药物相互作用的根源。

3、重要的药物相互作用

(1)、升高血药浓度与心衰风险：同时使用抑制多个P450代谢通路的药物或强效CYP2C9抑制剂，会显著增加Aficamten的血药浓度，从而加剧心肌收缩力抑制，提升发生心衰的风险。

(2)、降低血药浓度与疗效减弱：同时使用P450酶诱导剂，特别是利福平以及中至强效CYP3A诱导剂，会大幅降低Aficamten血药浓度，可能导致治疗失效。

三、用药关键注意事项

1、心衰风险与心脏监测

(1)、Myqorzo会降低左心室射血分数并可能引发心衰。

(2)、因此，治疗前和治疗中必须定期通过超声心动图监测LVEF。

(3)、不推荐LVEF<55%的患者起始治疗。根

(4)、据LVEF水平有明确的剂量调整或中断方案，出现心衰症状需立即就医。

2、严格的REMS项目

(1)、由于心衰风险，该药仅能通过“MYQORZOREMS”限制性项目获取。

(2)、开具处方的医生、配药的药房以及接受治疗的患者都必须在该项目注册并遵守持续的监测要求，确保用药安全。

3、剂量调整与给药方式

(1)、推荐起始剂量为每日一次5mg口服，需根据超声心动图结果(LVEF和LVOT压差)个体化滴定剂量，最大剂量为每日20mg。

(2)、应每天大约相同时间服用，可与食物同服或单独服用，需整片吞服。

以上更多Myqorzo(Aficamten)相关内容，请参考该药说明书。