依利格鲁司(Cerdelga)如何使用

依利格鲁司(Cerdelga)是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，于2014年在美国首次获批。作为戈谢病1型的长效治疗药物，依利格鲁司为特定代谢类型的患者提供了重要的口服治疗选择。

依利格鲁司(Cerdelga)如何使用

患者选择标准

(1)、选择戈谢病1型患者时，必须基于患者的CYP2D6代谢状态。

(2)、推荐使用FDA批准检测来确定CYP2D6基因型。

基于代谢状态的推荐剂量

(1)、广泛代谢型(EMs)和中间代谢型(IMs)‌：84毫克口服，每日两次。

(2)、弱代谢型(PMs)‌：84毫克口服，每日一次。

重要给药说明

(1)、整粒吞服胶囊，最好用水送服，不得压碎、溶解或打开胶囊。

(2)、依利格鲁司可以与食物同服或空腹服用。

(3)、避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁。

(4)、如果错过依利格鲁司剂量，应在下一个预定时间服用规定剂量，不要加倍下一次剂量。

(5)、对于当前接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，可在最后一次酶替代疗法(ERT)给药24小时后开始使用依利格鲁司。

依利格鲁司(Cerdelga)剂量调整

特殊情况处理

(1)、心脏事件管理‌：依利格鲁司在血浆浓度显著升高时可能引起心电图间隔(PR、QTc和QRS)延长，增加心律失常风险。

(2)、避免在有以下情况的患者中使用：既存心脏病(充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心脏传导阻滞、室性心律失常)。

长QT综合征

(1)、与IA类(如奎尼丁、普鲁卡因胺)和III类(如胺碘酮、索他洛尔)抗心律失常药物联合使用。

(2)、感染管理‌：如果发生严重感染，应及时评估并采取相应措施。

依利格鲁司(Cerdelga)特殊人群用药

肾功能不全患者

(1)、广泛代谢型(EMs)‌：避免在终末期肾病(ESRD)患者中使用(估计肌酐清除率[eCLcr]低于15毫升/分钟，不需要透析或需要透析)。

(2)、轻度、中度或重度肾功能不全患者无需调整剂量。

(3)、中间代谢型(IMs)和弱代谢型(PMs)‌：避免在任何程度肾功能不全患者中使用依利格鲁司。

肝功能不全患者

(1)、广泛代谢型(EMs)‌：禁用于严重(Child-PughC级)肝损伤患者。

(2)、禁用于中度(Child-PughB级)肝损伤患者。

(3)、禁用于轻度(Child-PughA级)肝损伤且正在服用强效或中效CYP2D6抑制剂的患者。

(4)、中间代谢型(IMs)和弱代谢型(PMs)‌：禁用于任何程度肝损伤患者。

哺乳期‌

(1)、尚无关于依利格鲁司是否存在于人乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁产量影响的人体数据。

(2)、当药物存在于动物乳汁中时，该药物很可能存在于人乳中。

(3)、应考虑母乳喂养的发育和健康益处以及母亲对依利格鲁司的临床需求，以及依利格鲁司或潜在母体状况对母乳喂养儿童的任何潜在不良影响。