依利格鲁司(Cerdelga)是什么药

依利格鲁司(Cerdelga)是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，于2014年在美国首次获批。作为针对戈谢病1型的靶向治疗药物，它通过减少葡萄糖神经酰胺(GL-1)的产生，作为底物减少疗法发挥作用。

依利格鲁司(Cerdelga)是什么药

适应症范围‌

(1)、依利格鲁司适用于‌成人戈谢病1型(GD1)患者的长期治疗‌。

(2)、但这些患者必须是通过FDA批准检测确定的CYP2D6广泛代谢者(EMs)、中间代谢者(IMs)或弱代谢者(PMs)。

药理作用

(1)、戈谢病是由溶酶体酶酸性β-葡萄糖苷酶缺乏引起的。

(2)、依利格鲁司通过特异性抑制葡萄糖神经酰胺合成酶(IC50=10ng/mL)，减少GL-1的产生，从而减轻GL-1在靶器官中的积累。

(3)、通过降低GL-1的产生，依利格鲁司能够缓解肝脏、脾脏和骨髓中戈谢细胞的积累，改善器官肿大和骨骼疾病症状。

使用限制‌

(1)、CYP2D6超快代谢者可能无法达到足够的依利格鲁司浓度来实现治疗效果。

(2)、对于CYP2D6基因型无法确定的患者(不确定代谢者)，无法推荐具体剂量。

依利格鲁司(Cerdelga)规格性状‌

规格详述‌

依利格鲁司胶囊含有依利格鲁司他酒石酸盐，‌每粒胶囊含84mg依利格鲁司‌(相当于100mg依利格鲁司他酒石酸盐)。

物理特征‌

胶囊具有‌珍珠蓝绿色不透明帽和珍珠白色不透明体‌，上面用黑色印有“GZ02”。

剂型组成‌

(1)、活性成分：依利格鲁司。

(2)、非活性成分：微晶纤维素、一水乳糖、羟丙甲纤维素、甘油山嵛酸酯、明胶、candurin银细粉、黄色氧化铁和FD&C蓝色2号。

包装规格‌

(1)、NDC58468-0220-1：纸盒包含4包胶囊(总共56粒胶囊)。每包由1张14粒胶囊的泡罩卡和纸板钱包组成。

(2)、NDC58468-0220-2：纸盒包含1包胶囊(总共14粒胶囊)。每包由1张14粒胶囊的泡罩卡和纸板钱包组成。

依利格鲁司(Cerdelga)储存条件

储存条件‌

适宜储存温度为‌68°F-77°F(20°C-25°C)‌，允许在59°F至86°F(15°C至30°C)之间短暂波动。

特殊注意事项‌

(1)、药品应保存在原包装中。

(2)、置于儿童无法触及的地方。

(3)、避免阳光直射和潮湿环境。