依利格鲁司(Cerdelga)是一种用于成人1型戈谢病(GD1)长期治疗的葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂,其疗效与颇性高度依赖个体化用药方案。
依利格鲁司(Cerdelga)用药注意事项
患者代谢分型检测
(1)、必要性:用药前必须通过FDA批准的CYP2D6基因检测确定患者代谢表型(EMs、IMs或PMs)。超快代谢型(URMs)患者因药物浓度不足禁用,未确定代谢型者无推荐剂量。
(2)、剂量差异:EMs和IMs需每日两次给药(84mg/次),PMs仅需每日一次(84mg)。
禁忌症筛查
(1)、EMs/IMs禁止联用强/中度CYP2D6抑制剂与强/中度CYP3A抑制剂。
(2)、PMs禁用强CYP3A抑制剂(如酮康唑)。
(3)、肝功能禁忌:中重度肝损伤患者禁用,轻度肝损伤者若联用CYP2D6抑制剂亦禁用。
特殊人群调整
(1)、肝功能不全:轻度肝损伤患者需根据代谢类型及联用药物调整剂量(如EMs联用弱CYP3A抑制剂时改为每日一次)。
(2)、肾功能不全:EMs终末期肾病(ESRD)需避免使用,IMs/PMs任何程度肾损伤均禁用。
药物相互作用管理
(1)、CYP抑制剂/诱导剂:强CYP3A诱导剂(如利福平)可降低药效,需避免联用。
(2)、P-gp/CYP2D6底物:地高辛等P-gp底物需监测血药浓度,必要时减量30%。
(3)、食物禁忌:避免葡萄柚及其制品(强CYP3A抑制剂)。
心脏安全性监测
(1)、高风险人群:既往心脏病、长QT综合征、使用IA/III类抗心律失常药者避免使用。
(2)、症状预警:如出现心悸、晕厥或头晕,需立即评估心电图(ECG)并调整治疗。
依利格鲁司(Cerdelga)用药监测
疗效指标追踪
(1)、内脏体积:每6-12个月通过影像学评估脾脏/肝脏体积变化(目标:脾脏缩小>30%,肝脏稳定)。
(2)、血液参数:定期检测血红蛋白(目标:男性≥12g/dL,女性≥11g/dL)及血小板计数(目标≥100×10⁹/L)。
不良反应监测
(1)、常见反应:疲劳(14%)、头痛(13%)、恶心(12%)、腹泻(12%)、背痛(12%)等,多数为轻中度。
(2)、心脏事件:长期用药者需定期ECG检查,关注PR/QT间期延长风险。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494

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