依利格鲁司(Cerdelga)是什么药

依利格鲁司(Cerdelga)是一种用于治疗戈谢病1型(GD1)的口服药物，通过减少葡萄糖神经酰胺(GL-1)的产生来缓解戈谢病症状。

依利格鲁司(Cerdelga)适应症

主要适应症

依利格鲁司适用于‌成人戈谢病1型患者的长期治疗‌，但需满足特定代谢状态要求。

适用人群‌

(1)、经FDA批准检测确认为CYP2D6广泛代谢型(EMs)、中间代谢型(IMs)或弱代谢型(PMs)的患者。

(2)、治疗前需通过基因检测确定患者代谢类型，以有助于用药有效性。

使用限制‌

(1)、超快代谢型(URMs)患者‌：可能无法达到有效血药浓度，不建议使用。

(2)、代谢型不确定患者‌：无法推荐具体剂量。

注意事项‌

(1)、戈谢病1型女性患者若未在孕前及孕期控制症状，可能增加自然流产风险。

(2)、妊娠期疾病表现可能加重，需密切监测。

依利格鲁司(Cerdelga)规格性状

剂型与规格‌

胶囊剂，每粒含84mg依利格鲁司。

外观特征‌

胶囊为珍珠蓝绿色不透明帽与珍珠白色不透明体组合，印有黑色“GZ02”标识。

成分组成‌

(1)、活性成分‌：依利格鲁司酒石酸盐。

(2)、辅料‌：微晶纤维素、乳糖一水合物、羟丙甲纤维素、山嵛酸甘油酯、明胶、银色光泽剂、黄色氧化铁和FD&C蓝2号。

药理作用

通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，减少GL-1在巨噬细胞中的累积，从而改善肝脾肿大、贫血及血小板减少等症状。

依利格鲁司(Cerdelga)储存方法

温度要求‌

储存于20°C至25°C(68°F至77°F)环境中，允许短期存放于15°C至30°C(59°F至86°F)。

使用注意‌

(1)、保持胶囊完整，避免潮湿或阳光直射。

(2)、置于儿童无法接触的位置。