依利格鲁司(Cerdelga)是一种用于治疗戈谢病1型(GD1)的口服药物,通过减少葡萄糖神经酰胺(GL-1)的产生来缓解戈谢病症状。
依利格鲁司(Cerdelga)适应症
主要适应症
依利格鲁司适用于成人戈谢病1型患者的长期治疗,但需满足特定代谢状态要求。
适用人群
(1)、经FDA批准检测确认为CYP2D6广泛代谢型(EMs)、中间代谢型(IMs)或弱代谢型(PMs)的患者。
(2)、治疗前需通过基因检测确定患者代谢类型,以有助于用药有效性。
使用限制
(1)、超快代谢型(URMs)患者:可能无法达到有效血药浓度,不建议使用。
(2)、代谢型不确定患者:无法推荐具体剂量。
注意事项
(1)、戈谢病1型女性患者若未在孕前及孕期控制症状,可能增加自然流产风险。
(2)、妊娠期疾病表现可能加重,需密切监测。
依利格鲁司(Cerdelga)规格性状
剂型与规格
胶囊剂,每粒含84mg依利格鲁司。
外观特征
胶囊为珍珠蓝绿色不透明帽与珍珠白色不透明体组合,印有黑色“GZ02”标识。
成分组成
(1)、活性成分:依利格鲁司酒石酸盐。
(2)、辅料:微晶纤维素、乳糖一水合物、羟丙甲纤维素、山嵛酸甘油酯、明胶、银色光泽剂、黄色氧化铁和FD&C蓝2号。
药理作用
通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶,减少GL-1在巨噬细胞中的累积,从而改善肝脾肿大、贫血及血小板减少等症状。
依利格鲁司(Cerdelga)储存方法
温度要求
储存于20°C至25°C(68°F至77°F)环境中,允许短期存放于15°C至30°C(59°F至86°F)。
使用注意
(1)、保持胶囊完整,避免潮湿或阳光直射。
(2)、置于儿童无法接触的位置。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494

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