利司扑兰片剂(Evrysdi)作为一种针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新治疗药物，其说明书详细阐述了药物的适应症、用法用量、副作用及注意事项等关键信息。

(一)适应症

脊髓性肌萎缩症(SMA)：适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者，涵盖婴儿型(Infantile-Onset)、晚发型(Later-Onset)及症状前(Pre-Symptomatic)SMA。

利司扑兰片剂

(二)用法用量

1.给药信息

给药方式：每日一次口服，餐前或餐后均可。

2.重要给药说明

片剂：整片吞服(勿咀嚼、切割或压碎)，或分散于5mL室温非氯处理饮用水(如过滤水)；分散液需在10分钟内服用，禁止通过饲管给药(需改用口服溶液)；分散后杯内残留药物需加15mL水再次混匀服用。

3.漏服剂量

漏服后6小时内可补服，次日按原计划给药；超过6小时则跳过，次日正常给药；呕吐或未完全吞服后勿补服，等待次日给药。

(三)适用人群

利司扑兰片剂适用于经基因确诊的5qSMA(SMN1基因功能缺失)，包括婴儿型(症状出现≤6月龄)、晚发型(>6月龄)及症状前患者。

(四)禁忌症

无绝对禁忌症。

(五)副作用

1.晚发型SMA

发热、腹泻、皮疹；

2.婴儿型SMA

发热、腹泻、皮疹、上呼吸道感染、下呼吸道感染、便秘、呕吐、咳嗽；

3.其他重要不良反应(≥5%)

口腔溃疡、关节痛、尿路感染(晚发型)。

(六)注意事项

1.视网膜毒性

动物实验提示不可逆视网膜变性风险，人类风险尚未明确。用药期间建议定期眼科评估。

2.生殖毒性

男性生育力：可能损害生精功能，建议生育前咨询精子保存方案；

女性避孕：治疗期间及停药后1个月需有效避孕。

3.实验室监测

关注可能的淋巴细胞计数下降(动物数据)，临床意义待观察。

4.操作防护

避免粉末或溶液接触皮肤/黏膜，操作时戴手套，接触后立即冲洗。

(七)治疗效果

1.婴儿型SMA

显著提高无永久通气生存率及运动里程碑达成率(如独坐、站立)；

2.晚发型SMA

显著改善运动功能评分(MFM32)及上肢功能(RULM)；

3.症状前SMA

早期治疗可预防运动功能退化，多数患者达成年龄相符里程碑。

(八)药物相互作用

1.避免联用的药物

MATE转运蛋白底物(如二甲双胍)：利司扑兰抑制MATE1/MATE2-K，可能升高其血药浓度。避免联用；必需时监测毒性并调整联用药物剂量。

2.无临床显著相互作用的药物

CYP3A抑制剂/诱导剂(如伊曲康唑)：不影响利司扑兰药代动力学；

P-gp/BCRP底物：无显著相互作用。

(九)储存条件

20–25°C，保持瓶盖紧闭防潮。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。