试验设计

QUAZAR(NCT01757535)试验对阿扎胞苷片的疗效进行了评估，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。符合条件的患者年龄为55岁或以上，患有急性髓系白血病(AML)，且在首次完全缓解(CR)或通过强化诱导化疗达到完全缓解(CRi)并伴有不完全血细胞计数恢复(CRi)后4个月内。

患者可能已接受巩固治疗。如果患者在筛查时是造血干细胞移植的候选，则不纳入分析。

试验共纳入472名完成诱导治疗并接受或未接受巩固治疗的患者，他们按照1:1的比例被随机分为2组，在每个28天周期的第1天至第14天口服阿扎胞苷片 300 mg(n=238)或安慰剂(n=234)。

在472名患者中，包括245名男性和227名女性，其中白种人占比最多。

随机分组按诱导治疗时的年龄(55至64岁vs≥ 65岁)、诱导治疗时的细胞遗传学风险类别(中等风险vs.低风险)、既往MDS /CMML病史(是vs否)以及在诱导治疗后接受巩固治疗(是vs.否)对患者进行分层。

试验结果

阿扎胞苷片的疗效评估是基于总生存期(OS)。结果表明，与安慰剂相比，随机接受阿扎胞苷片治疗的患者在OS方面有显著改善。亚组分析表明，CR或CRi患者的OS益处是一致的。

阿扎胞苷片治疗组的中位总生存期为24.7个月，而安慰剂对照组为14.8个月。

除此之外，阿扎胞苷片的常见(≥10%)副作用为恶心、呕吐、腹泻、疲劳/乏力、便秘、肺炎、腹痛、关节痛、食欲下降、中性粒细胞减少、头晕和四肢疼痛。