芬妥司兰钠注射液（Fitusiran）的适应症和用法用量

芬妥司兰钠注射液是一种抗凝血酶导向的小干扰RNA，用于特定血友病患者的常规预防，须皮下注射并根据抗凝血酶活性个体化调整剂量。

一、适应症与适用人群

1.适应症

(1)用于12岁及以上血友病A或B患者的常规预防，以减少出血发作频率。

(2)无论患者是否携带凝血因子VIII或IX抑制物，均可适用。

2.适用年龄

(1)适用于成人及12岁及以上儿童。

(2)12岁以下儿童的安全性和有效性尚未确立，不推荐使用。

3.用药前提

须在具备血友病或出血性疾病治疗经验的医护人员指导下使用;开始前须测量抗凝血酶(AT)活性，低于60%者不得启动用药。

二、起始用药与剂量调整

1.起始剂量

(1)仅限皮下注射。

(2)起始剂量为50mg，每2个月一次。

2.停用既往预防

起始后，患者可继续既往凝血因子浓缩物(CFC)或旁路制剂(BPA)预防，但不得晚于首次给药后7天停用，以降低血栓风险。

3.AT活性监测节点

(1)起始后第1、3、5、6个月及每次剂量调整后测量AT活性;确定目标剂量后每年测量一次。

(2)若出血控制不佳，可追加测量。

4.剂量调整原则

(1)AT活性低于15%时须减量，且应在既往剂量3个月后启动较低剂量;6个月后AT活性高于35%或出血控制不满意时，可考虑增量。

(2)每次调整后须重新开始AT测量。

5.漏打处理

漏打时应尽快补打，之后从末次剂量起按原方案(每月一次或每2个月一次)恢复给药。

三、出血管理与特殊情形

1.起始7天内突破性出血

按患者既往CFC或BPA方案处理。

2.7天后突破性出血

(1)须减少CFC/BPA剂量并延长给药间隔，以降低血栓风险;若止血不充分，可依据临床判断使用更高剂量。

(2)抗纤溶药与CFC/BPA联用尚未研究。

3.手术期间用药

(1)临床研究中患者接受大、小手术时未停用本品预防。

(2)围手术期须遵循出血管理指南进行止血管理。

4.停药后监测

(1)停药后无需常规监测AT，除非患者出血且需CFC/BPA治疗。

(2)多数患者末次给药后6个月内AT活性恢复至60%以上，此后可使用标准剂量CFC/BPA。

5.注射操作要点

(1)注射部位为大腿或腹部(脐周5cm除外)，照护者可注射上臂外侧;不得注射于受损皮肤，不得静脉注射。

(2)冷藏药品须室温回温至少30分钟。