依利格鲁司(Cerdelga)的副作用有什么

依利格鲁司(Cerdelga)是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，经美国FDA批准用于治疗成人1型戈谢病。其适应对象需为CYP2D6广泛代谢型、中间代谢型或弱代谢型，且需通过FDA认证检测验证。

依利格鲁司(Cerdelga)的副作用有什么

治疗初期患者反应特征‌

(1)、关节痛‌：发生率45%。

(2)、头痛‌：40%。

(3)、咽痛‌：10%。

(4)、恶心‌：10%。

(5)、肠胃气胀‌：10%。

既往接受酶替代治疗患者转用依利格鲁司后的反应

(1)、疲劳‌：14%。

(2)、头痛‌：13%。

(3)、恶心‌：12%。

(4)、腹泻‌：12%。

(5)、背痛‌：12%。

依利格鲁司(Cerdelga)严重副作用‌

心电图改变与心律失常风险‌

(1)、依利格鲁司在血浆浓度显著升高时，可能引起PR、QTc和QRS间期延长，显著增加心律不齐风险。

(2)、以下患者群体需特别关注：存在预置性心脏病(如心力衰竭、近期急性心肌梗死)。

(3)、心动过缓或心脏传导阻滞。

(4)、室性心律失常。

(5)、长QT综合征患者。

肝功能损害患者的特殊风险‌

(1)、广泛代谢型患者：中度至重度肝功能损害绝对禁忌。

(2)、中间代谢型与弱代谢型：任何程度的肝功能损害均为禁忌。

依利格鲁司(Cerdelga)注意事项‌

患者筛选与个体化治疗‌

(1)、治疗前必须通过FDA批准的检测确定CYP2D6基因型。

(2)、超快速代谢型患者可能无法达到有效治疗浓度。

(3)、基因型无法确定患者无法推荐特定剂量。

肾功能不全患者的特殊考量‌

(1)、广泛代谢型‌：终末期肾病患者(eCLcr<15mL/min)应避免使用。

(2)、轻、中、重度肾功能损害无需调整剂量。

(3)、中间代谢型与弱代谢型‌：任何程度的肾功能损害均应避免使用。

用药依从性教育‌

(1)、整粒吞服胶囊，不可压碎、溶解或打开。

(2)、可与食物同服或单独服用。

(3)、避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁。

(4)、漏服时不应在下次加倍剂量。