利司扑兰片剂是什么药

利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新药物，由美国基因泰克公司研发。其主要成分为Risdiplam，通过调节SMN2基因的表达来改善SMA患者的症状。该药物已在全球多个国家获批上市，但尚未进入中国市场，没有纳入医保。

利司扑兰片剂是什么药

利司扑兰片剂是一种针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服治疗药物，以下从多个方面解析其特性。

药物基本信息

利司扑兰片剂由美国基因泰克公司研发，商品名为Evrysdi。其主要活性成分为Risdiplam，这是一种小分子药物，通过调节SMN2基因的剪接过程，增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善SMA患者的症状。

剂型与性状

该药物为淡黄色薄膜衣片，圆形凸面，一侧刻有"EVR"字样。每片含5mg Risdiplam，规格为7片/盒。片剂可整片吞服或分散于水中服用。

适应症范围

适用于治疗成人和儿童（含新生儿）的脊髓性肌萎缩症，包括婴儿型、晚发型及症状前SMA。该药物是全球首个可口服的SMA治疗药物，为患者提供了新的治疗选择。

利司扑兰片剂治疗效果

利司扑兰片剂在临床应用中展现出显著的治疗效果，以下从多个维度分析其疗效。

临床疗效数据

在临床试验中，婴儿型SMA患者使用利司扑兰后，部分能够独立坐起至少5秒，远高于自然病程的预期。晚发型SMA患者用药后运动功能评分平均提高1.36分，显著优于安慰剂组。

症状改善表现

用药患者表现出运动功能改善、呼吸功能稳定等积极变化。部分患者报告肌力增强、吞咽功能改善等生活质量提升。药物对症状前患者可延缓疾病进展。

治疗局限性

药物起效时间因人而异，通常需要数月才能观察到明显改善。对晚期严重症状患者效果有限，需结合其他治疗手段。定期评估疗效对调整治疗方案很重要。利司扑兰片剂为SMA患者提供了有效的症状控制手段，但需长期规范使用。

利司扑兰片剂储存方法

正确的储存方式对保持药物有效性非常重要，以下是利司扑兰片剂的储存要点。

常规储存条件

药物应保存在20-25°C的室温环境中，保持瓶盖紧闭以防潮。避免阳光直射和高温高湿环境。开封后建议在30天内使用完毕。如果您还有其他的疑问，还可点击免费在线咨询

特殊处理要求

片剂分散液需在配制后10分钟内服用完毕。未使用的分散液不得储存再用。

遵循正确的储存方法能让药物在整个使用期间保持最佳疗效。