Deflazacort(地夫可特),作为一种具有抗炎和免疫抑制剂的糖皮质激素,是美国第一个上市的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的疗法,被FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、儿童罕见病疗法和快速通道的资格。
deflazacort是什么药?
DMD是一种遗传性疾病,通常会导致进行性肌肉无力和肌肉萎缩。deflazacort作为一种糖皮质激素,被认为能够通过减轻炎症反应、抑制免疫系统等机制来减缓疾病的进展,改善患者的生活质量。
1.deflazacort的适应症
对于年龄在2岁及以上的患者,deflazacort(地夫可特)被批准用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。
2.deflazacort的治疗效果
deflazacort在0.9mg/kg/天剂量组显示了显著的疗效,其在基线和第12周之间的平均肌肉力量评分变化明显大于安慰剂组。这些结果表明,deflazacort在治疗杜氏肌营养不良症方面具有显著的疗效,尤其是在促进肌肉力量方面。
在临床实践中,医生会根据患者的具体情况制定个性化的治疗计划,deflazacort的使用需遵循医生的指导,并且患者通常会接受定期的监测以确保治疗的有效性和安全性。
如何正确使用deflazacort?
在开始使用deflazacort之前的4至6周内,需要接种减毒活疫苗或活疫苗。这是为了确保免疫系统能够适当地应对疫苗引起的反应。
1.deflazacort吃多少?
deflazacort的推荐口服剂量约为0.9mg/kg/天,每日一次。剂量的计算是根据患者的体重来确定的。例如,如果患者的体重是30kg,那么每天的deflazacort剂量将约为27mg (30kg x 0.9mg/kg)。
2.deflazacort怎么停?
在停止使用deflazacort时,不能突然停药,而是应逐渐减少剂量。如果服用deflazacort的时间超过几天,突然停止可能会导致不良反应和身体不适。
3.deflazacort怎么吃?
deflazacort片剂可以整片服用。对于患有吞咽困难或难以咀嚼的患者,将片剂压碎并与食物,如苹果酱一起服用,可以更容易地吞咽,并提高药效的吸收。想了解deflazacort的更多信息吗?点击免费在线咨询
【药队长温馨提示】具体的用量和治疗方案应该由医生根据患者的具体情况和疾病特征来制定。患者在使用deflazacort之前应该咨询医生,以确保获得正确的治疗方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月25日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217813

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