地夫可特已相继在多个国家上市,遗憾的是,截止到2023年11月,地夫可特尚未踏入国内市场,中国患者使用地夫可特面临着一定的困难。很多患者不知道这款药物,地夫可特(Calcort)是一种激素类药物,能够治疗杜氏肌营养不良症(DMD),下面就请跟随小编一起来了解一下吧!
地夫可特是什么药?
地夫可特是一种激素类药物,被广泛用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症,以下介绍了杜氏肌营养不良症的疾病特点和治疗难点。
1.杜氏肌营养不良症的疾病特点
杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病,主要影响男性患者。该疾病由于缺乏一种叫做迪氏肌营养不良症蛋白(dystrophin)的蛋白质,导致肌肉逐渐退化和衰竭。患者常常在儿童时期就会出现肌肉无力和运动障碍,如行走困难、跌倒频繁、肌肉萎缩。随着疾病的进展,患者会逐渐失去肌肉控制能力,出现呼吸困难、心脏功能受损等严重并发症。
2.杜氏肌营养不良症的治疗难点
(1)杜氏肌营养不良症的治疗具有一些难点,缺乏迪氏肌营养不良症蛋白的基因缺陷无法被修复,目前尚无可治愈杜氏肌营养不良症的方法。
(2)杜氏肌营养不良症患者需要长期进行综合性治疗,包括物理疗法、康复训练和药物治疗,以延缓进行性肌肉退化。
治疗和护理杜氏肌营养不良症的费用通常很高,家庭可能需要面对巨额医疗费用。
地夫可特如何治疗杜氏肌营养不良症?
2017年地夫可特获得美国药监局批准上市,该药在缓解杜氏肌营养不良症患者的症状和改善患者生活质量方面发挥了重要作用,以下介绍了地夫可特是如何发挥作用的。
1.地夫可特的作用机制
地夫可特通过减轻炎症反应和抑制免疫系统的活性来减缓肌肉退化的进程,它还可帮助减少肌肉萎缩和增强肌肉力量。根据地夫可特的回顾性临床数据,发现相比于泼尼松,使用地夫可特的患者失去行走能力的风险更低,且失去行走能力的时间延迟超过2年,地夫可特能够减少患者脊柱侧凸的风险。
面对杜氏肌营养不良症,患者和家人应与医生密切合作,制定全面的治疗计划,以最大程度地减少症状并提供综合支持。关于地夫可特更多的作用和功效,请点击免费在线咨询
杜氏肌营养不良症的家庭日常生活中面临着许多挑战,面对日益进展的疾病,地夫可特也许是一个不错的治疗选择。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月25日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217813

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