onc206用于治疗儿童和成人H3K27M未发生突变的弥漫性中线脑胶质瘤患者。

onc206是一种新型的抗肿瘤药物，专门针对儿童和成人H3K27M未发生突变的弥漫性中线脑胶质瘤患者。这是一种发生在大脑中线部位的恶性胶质瘤，具有快速生长和扩散的特点。由于肿瘤位于重要功能区，手术切除困难，放射治疗也受到限制，因此治疗选择非常有限。传统的化疗药物虽然可以一定程度上缓解病情，但副作用较大，影响患者的生活质量。因此开发新型的、高效低毒的治疗药物是这类患者的迫切需求。

onc206直接与ClpP结合，激活ClpP，导致肿瘤细胞的代谢受损、线粒体损伤、活性氧(ROS)产生、综合应激反应(ISR)激活。ClpP是一种存在于细胞质中的蛋白水解酶，它参与了蛋白质的降解和质量控制。onc206结合ClpP后，激活了ClpP的蛋白水解活性，导致肿瘤细胞内的重要蛋白被过度降解，从而破坏了肿瘤细胞的正常代谢和功能，引发了细胞死亡。

onc206是一种口服片剂，您需要将其储存在2-8°C的冷藏环境下，主要是因为这种药物对温度非常敏感。如果温度过高，药物可能会失去效用，而如果温度过低，则可能会对药物产生负面影响。